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同种异体供体骨髓移植受到大多数患者的可及性的高度限制，开发新的基因工程技术和程序的社会需求很大，可以使用自体细胞和基因治疗来改善治疗方法。这种治疗方法使用患者来源的诱导多能干细胞（IPSC：具有分化为任何细胞类型的成年重编程细胞）和CRISPR-CAS9设计器核酸酶系统来纠正GLU6VAL突变，以便将其差异化产物用于治疗性移植（Papapapetrou，2017年）。科学作为人类努力的影响方面将在自体细胞和基因替代疗法的使用和接受方面进行探讨，因为它直接受社会和道德考虑的影响。还将检查有关将科学知识应用于治疗的发展和利用的应用和限制方面，由于这种治疗方法中的局限性，这需要相当大的临床前监测。生物背景
251673G-2BGY20-AT1-SP SHE任务
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