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CRISPR-CAS9基因编辑正在作为基因组突变的前瞻性疗法出现。但是,当前的编辑方法主要针对具有特异性突变的患者的相对较小的人群。在这里,我们描述了一种可能适用于多种心脏病患者的心脏保护策略。我们使用基础编辑来消除心脏病的主要驱动因素Camkiiδ的氧化激活位点。我们在源自人类诱导的多能干细胞的心肌细胞中显示,这些干细胞编辑了CAMKIIδ基因以消除氧化 - 敏感的蛋氨酸残基赋予保护免受缺血/再灌注(IR)损伤的保护。此外,在IR时,CAMKIIΔ编辑使心脏从其他严重的损害中恢复功能。CAMKIIδ基因编辑可能代表心脏病治疗的永久和晚期策略。

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