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摘要：小分子药物是通过靶向具有低分子量的重要蛋白质来影响分子途径的有机化合物，使它们容易穿透细胞。小分子药物可以从理性药物设计中的潜在客户中解脱出来，也可以从自然资源中孤立。作为常用的药物，可以口服小分子药物，并进入细胞以作用于细胞内靶标。这些特征使小分子药物有希望的候选药物进行药物开发，并且在制药市场中越来越受到青睐。尽管分子遗传学和有效的药物开发过程取得了进步，但目前在临床实践中使用的药物由于功效不佳或严重的副作用而不足。因此，开发新的安全有效药物是疾病控制和治愈的重中之重。
原始文章确定了新型COL4A5错义变体的致病性，CRISPR-CAS9在肾脏足细胞中
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