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急性髓系白血病 (AML) 是一种异质性疾病，特征为髓系造血干/祖细胞恶性增殖。NPM1 是 AML 中最常见的突变基因，大约 30% 的 AML 病例携带 NPM1 突变。突变的 NPM1 导致 NPM1 定位于细胞质 (NPM1c)。NPM1c 与其他蛋白质相互作用以阻止髓系分化、促进细胞增殖并损害 DNA 损伤修复。NPM1 是一种良好的预后标志物，但一些患者最终会复发或对治疗没有反应。我们迫切需要找到 NPM1 突变 AML 的最佳治疗方法。多种药物对 NPM1 突变 AML 的疗效正在研究中，并且已经注册了多项临床试验。在这篇综述中，我们总结了目前的治疗知识，并重点介绍了 NPM1 突变 AML 的可能治疗干预措施。
NPM1 突变 AML 的靶向治疗
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