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细胞和基因疗法 (CGT) 正在改变生物制药公司治疗和治愈某些疾病的方式。从病毒载体到 CAR-T 细胞，CGT 的格局正在我们眼前迅速演变。一种结合多种 CGT 的方法是使用体细胞衍生细胞来产生多能人类干细胞，这些干细胞可以重新分化为终末细胞类型，以治疗和研究疾病。在过去十年中，在利用诱导多能干细胞 (hiPSC) 建模特定器官和微环境细胞系统方面取得了重大进展，包括心脏、肺、肝脏、胰腺和中枢神经系统 (CNS) 1 等（图 1）。通过使用转录因子或小分子，人类多能细胞已经分化成在形态、转录和功能上与其原代细胞非常相似的状态。这使得能够对处于成熟度和疾病各个阶段的细胞系统进行建模（图 1）。事实上，自 2006 年发现该技术以来，实现所需细胞类型多样性和特异性的能力已得到显著提高 2 。结合最近人们对 CGT 兴趣的激增，使用 iPSC 技术进行治疗干预的潜力非常光明。
iPSC 临床前景：前景光明 - Alacrita
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