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监管机构哥本哈根，2024年9月17日。Boost Pharma是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发新的遗传疾病成骨的疗法不完美症（OI）。这项研究表明，在产后和产前给药后，该疗法既安全又耐受。重要的是，它还显着降低了75％以上的骨折率，这是一个关键且相关的临床终点。在十二个月内，在卡罗林斯卡大学医院接受了17例来自七个欧洲国家的17名患者，并被诊断为3型和4型OI。达到了研究的主要目标，即没有看到与治疗相关的严重副作用，并且治疗良好。有关治疗功效的关键次要终点表明，在服用最后一个剂量后十二个月的骨骼骨折降低了75％以上。Boost Pharma正在为先天性疾病成骨肌发育局（OI）（OI）（也称为脆性骨骼疾病）开发一种一类潜在的基于开创性的细胞治疗，这种疾病以脆弱的骨骼，恒定骨折和骨骼变形为特征。该治疗是基于使用具有尤其高骨形成能力的人类干细胞的新型细胞疗法。该治疗旨在直接在诊断后直接给药，无论是出生前还是在出生后，在发生大多数骨骼骨折的早期生命中都具有潜在的优势。开发中的OI疗法是针对疾病的根本原因而不是症状的第一种治疗方法。该疗法在美国和欧盟都接受了罕见的小儿疾病名称和孤儿的名称。“看到这种疗法的最新结果令人鼓舞，该疗法将在诊断出这种严重和残疾疾病后直接使新生儿和幼儿成为第一个治疗选择。”德国儿童医院科隆大学儿科内分泌疾病和骨科的小儿内分泌疾病和骨科教授Oliver Semler教授。德国儿童医院科隆大学儿科内分泌疾病和骨科的小儿内分泌疾病和骨科教授Oliver Semler教授。
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