该公司的主要候选药物Tiratricol(Emcitate®)正在开发用于治疗单羧酸盐转运蛋白8(MCT8)缺乏症的患者,这是一种高度令人衰弱的罕见疾病,没有可用的治疗。在先前的研究(TRIAC试验I和一项长期现实生活研究)中,Tiratricol在血清甲状腺激素T3浓度和继发性临床终点上显示出非常重要的临床相关结果。在2024年6月,第2期研究TRIAC试验II提出了Topline结果,并用Tiratricol用于治疗MCT8缺乏症。该研究调查了30个月以下的MCT8缺乏症的幼儿对神经认知发展的潜在治疗效果。与历史对照相比,该研究没有显示出统计学上的显着改善。
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