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Markus Grompe,医学博士,俄勒冈州健康与科学大学博士Grompe博士及其团队正在为PKU进行新的治疗方法。他们的研究始于2021年,专注于使用肝细胞肝细胞进行细胞疗法。这些细胞旨在避免被免疫系统攻击,以便可以将它们从一个人移植到另一个人。为了优化移植细胞的生长,该团队改变了这些肝细胞,以便它们在暴露于对乙酰氨基酚时可以生存并生长,从而可以高剂量杀死肝细胞。在患有PKU的小鼠的测试中,该方法已成功降低了血液中的苯丙氨酸(PHE)水平。接下来,研究人员将致力于创建可以隐藏免疫系统的人肝细胞,并且在移植后不会被拒绝。如果有效,他们将用PKU测试这些细胞,然后继续进行具有更先进的免疫系统的大型动物进行测试。•在PAH-

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