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上午10:40 会议3：通过创新的稀有疾病创新临床试验设计的创新试验设计开发治疗方法为更有效和有效的药物开发铺平了道路，尤其是对于复杂和罕见的疾病。 本届会议将介绍创新的试验设计主题，主持人将概述当前正在进行的创新临床试验的两个案例研究。 本届会议还将讨论有关创新试验设计的挑战。 主持人和简介：稀有疾病副主任Kerry Jo Lee，医学博士；稀有疾病和医学遗传学的分裂；罕见疾病，儿科，泌尿科和生殖医学办公室；新药办公室；药物评估与研究中心（Cedar）； FDA小组成员：上午10:40会议3：通过创新的稀有疾病创新临床试验设计的创新试验设计开发治疗方法为更有效和有效的药物开发铺平了道路，尤其是对于复杂和罕见的疾病。本届会议将介绍创新的试验设计主题，主持人将概述当前正在进行的创新临床试验的两个案例研究。本届会议还将讨论有关创新试验设计的挑战。主持人和简介：稀有疾病副主任Kerry Jo Lee，医学博士；稀有疾病和医学遗传学的分裂；罕见疾病，儿科，泌尿科和生殖医学办公室；新药办公室；药物评估与研究中心（Cedar）； FDA小组成员：
FDA-NIH罕见疾病日，2025年2月，议程
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