提供对目标调制的见解,从而可以在作用和功效机理之间提出链接。在适当的临床前模型中建立药代动力学/药效/功效关系可以建立目标介导的疗效,并为药物动力学调节提供阈值,可用作化合物优化的cria。此外,应用校正因子在跨阶段的血浆蛋白结合允许人们预测可用于人类靶向人类目标的药物浓度,这些药物浓度可用于人类剂量投影,然后在I期试验中使用药物学测定期间使用药效分析进行测试(2)。跟随此框架提供了药物与靶标之间的机械联系,允许对治疗假设进行测试,并提供了将药物推向后期临床发育以确认功效的信心(在参考文献中进行了综述。3,4)。尽管在发展有针对性的疾病方面取得了进展,但只有7%的患者获得了益处(5)。针对更广泛的患者人群开发有效的疗法,针对这种医疗需求的空间,将需要遵守有关目标选择,效力和选择性的重要性以及解决阻力的原则。获得的新见解
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