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适用于造血干细胞（HSZ）的移植，并且没有人类白细胞 - 抗原（HLA）兼容，相关的HSZ供体可用，Casgevy®目前是欧洲联盟中SCD和TDT患者（EU）允许的唯一基因治疗。得益于此批准，欧盟中有8,000多名患者可能是EXA-CEL治疗的一种选择。“得益于欧盟委员会的积极决定，Casgetevy®现在被批准用于全球多个地区的严重的镰状疾病和依赖于输血依赖的β-核病，这意味着通过单个应用程序考虑了这种潜在的功能性康复，” Reshma Kewalramani博士说。“我们的目标现在能够尽快获得该批准，从而为患者带来真正的好处 -
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