机构名称：
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5。SMA MN中化合物的功能验证我们最近确定了SMA MNS中的过度兴奋性（Liu等，2015）。 SMA MNS触发AP所需的最小电流为+10 PA，而WT MNS则为+40 PA。 化合物SMN-C3不能挽救这种过度兴奋的表型。 6。 ALS的NEFL记者线（a）示意图显示了通过CRISPR技术建立NEFL-NLUC和NEFL-GFP记者线的策略。 （b）NEFL-GFP MN在神经突和骨料中显示出不同的GFP强度。 摘要•我们为SMA和ALS开发了记者IPSC线，可以监测生理水平上疾病相关基因的内源性表达。 •我们开发了一个基于神经元的HTS平台，该平台与神经退行性疾病靶向的细胞更相关。 致谢这项研究得到了NIH-NINDS（NS085689），ALSA GRANT（15IIP194）的支持，部分得到了国家儿童健康与人类发展研究所（P30 HD033352）的核心赠款。 联系Michael HendricksonSMA MN中化合物的功能验证我们最近确定了SMA MNS中的过度兴奋性（Liu等，2015）。SMA MNS触发AP所需的最小电流为+10 PA，而WT MNS则为+40 PA。化合物SMN-C3不能挽救这种过度兴奋的表型。6。ALS的NEFL记者线（a）示意图显示了通过CRISPR技术建立NEFL-NLUC和NEFL-GFP记者线的策略。（b）NEFL-GFP MN在神经突和骨料中显示出不同的GFP强度。摘要•我们为SMA和ALS开发了记者IPSC线，可以监测生理水平上疾病相关基因的内源性表达。•我们开发了一个基于神经元的HTS平台，该平台与神经退行性疾病靶向的细胞更相关。致谢这项研究得到了NIH-NINDS（NS085689），ALSA GRANT（15IIP194）的支持，部分得到了国家儿童健康与人类发展研究所（P30 HD033352）的核心赠款。联系Michael Hendrickson
Zhong-Wei Du1, Michael Hendrickson1, Su-Chun Zhang2
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