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血脑屏障（BBB），在2024年4月10日，法国的ALS Clermont -Ferrand和Lyon等神经退行性疾病中受到损害 - 法国生物制药公司Axoltis Pharma，致力于开发神经变性疾病的治疗解决方案，以开发神经化的疾病，以开发法国的授权。这项II期候选药物NX210C对肌萎缩性侧索硬化症患者（ALS）的临床试验是第一个针对血液脑屏障（BBB）完整性的临床试验。als是一种致命的神经退行性疾病，随时影响欧洲50,000名患者，每年造成10,000人死亡。它主要影响大脑和脊髓中的运动神经元。这导致肌肉无力和麻痹，大多数患者平均屈服于呼吸衰竭，平均为两到五年。今天，ALS无法治愈，欧盟中唯一获得批准的药物是riluzole，延长了仅两个月的中位生存期。因此，ALS仍然是高未满足需要的进行性致命的神经系统疾病。已经表明，在几种神经退行性疾病（例如ALS）中，BBB可以防止不良血液成分交叉进入大脑，甚至可能是疾病驱动的。Axoltis的NX210C是一种创新的治疗剂，除了提供神经保护和促进神经传递外，还可以帮助BBB恢复其完整性。nx210c是由12型氨基酸的循环肽，该氨基酸是根据SCO串联蛋白的1型血小板蛋白重复序列设计的。“在ALS患者中恢复BBB完整性的治疗方法非常有前途；在Axoltis，我们很荣幸能与NX210C一起在诊所中有明显的开端。“使用先进的分析方法将提供一种新的方法来解决ALS，并有助于理解整体神经退行性疾病。”
ALS候选药物患者的II期临床试验...
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