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2024年5月7日，我们深感难过的是，参与我们的2阶段日光研究Duchenne肌肉营养不良的患者突然消失了。代表辉瑞的每个人，我们对他的家人，朋友和最接近他照顾的人表示同情。我们还没有完整的信息，并且正在与试用网站调查员积极合作，以了解发生了什么。患者于2023年初接受了研究基因疗法，Fordadistrogene Movaparvovec。使用交叉试验设计的安慰剂控制的，随机的3阶段Ciffreo试验的初始剂量也于2023年完成。我们已决定暂停与Ciffreo的交叉相关的剂量，并且随着我们更多地了解此事件，我们正在与监管机构和独立的外部数据监测委员会合作。除了在给药时停顿之外，试验活动仍在按计划进行。日光和CIFFREO试验都在调查DMD患者的Fordadistrogene Movaparvovec，在不同年龄的同龄人群中：2岁至4岁的男孩的日光以及4至8岁的男孩中的Ciffreo。除了Ciffreo之外，剂量停顿不适用于Fordadistrogene Movaparvovec计划中的其他正在进行的试验，因为这些研究已经完成了剂量。在我们的临床试验中，患者的安全和福祉仍然是我们的重中之重，我们致力于尽快与医疗和患者社区共享更多信息。一如既往，如果您有疑问，请随时伸出援手。真诚的，辉瑞DMD基因治疗团队我们还意识到，患者社区中的许多人都希望福顿分散甘油动物动物的治疗DMD的潜在利益，我们将继续从试验中收集数据以评估其解决这种疾病的能力。
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