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iMetelstat是一种寡核苷酸人端粒酶抑制剂,与人端粒酶RNA成分(HTR)的RNA成分的模板区域结合,抑制端粒酶酶促活性并预防端粒结合。在MDS和恶性茎和祖细胞中已经报道了端粒酶活性增加和人端粒酶逆转录酶(HTERT)RNA表达。非临床研究表明,imetelstat治疗导致端粒长度的减少,恶性茎和祖细胞细胞增殖的减少以及凋亡细胞死亡的诱导。
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