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除了现在众所周知的CAR T（嵌合抗原受体T细胞）和基于HSC（CD34+造血干细胞）基因基因疗法外，还有其他几种基因修饰方式以及已经批准的细胞类型，并且在地平线上。CAR T和HSC基因设计的治疗剂通常依赖于慢病毒或γ-逆转录病毒载体转导转导，以引入感兴趣的基因，但其他基因修饰方法可能引入，替代或替换或灭活的基因。最近批准的Casgevy是依靠CRISPR/CAS9基因编辑来修改HSC的首次批准的疗法。更复杂的基因工程细胞疗法可能需要在同一细胞中包含多种基因修饰，以确保所需的产物属性。挑战包括有效的输送方法，有效的靶向，有效的细胞选择和扩展以及开发适当的分析方法，以评估更复杂和新颖的基因工程方法。
微生物挑战范围内研究
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