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最先进的治疗给患有囊性纤维化的人提供了新的希望
数十年的临床试验已大大改善了患有囊性纤维化的人的寿命和生活质量，这证明了临床试验在进行医学研究和治疗方面的关键作用
来源:约翰霍普金斯大学Byclaire Goudreau
Claire Goudreau / < / div> 已发布 2025年5月19日囊性纤维化是一种影响大约40,000名美国人的遗传疾病。该病是由患者囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因突变引起的，该基因降低了体内和外部盐和液体的平衡。结果，患者的粘液，消化果汁和其他体液变得浓密且粘稠，损害了它们的器官。对患者肺部的进行性影响最终证明是致命的。
但根据约翰·霍普金斯（Johns Hopkins）肺部护理专家诺亚·莱希津（Noah Lechtzin）和彼得·莫加泽尔（Peter Mogayzel）的说法，数十年的临床试验已大大改善了囊性纤维化患者的预期寿命和预期质量和生活质量。
Noah Lechtzin Peter Mogayzel“ CF是一个了不起的成功故事，” Lechtzin说。 “当我作为医疗学生做儿科时，我看到患有CF的患者，但是实际上没有成年提供者可以说，因为患者没有生活在童年之外。……多年来，现在已经完全改变了现在患者的生活，现在有更长的时间。
约翰·霍普金斯（Johns Hopkins）成人囊性纤维化计划“ [囊性纤维化]一直是一个了不起的成功故事。...多年来，事情已经完全转变为现在患者的生活更长的时间。”
主任，约翰·霍普金斯（Johns Hopkins）成人囊性纤维化计划
临床试验日截至本月，在美国，有近23,000次临床试验招募患者，约翰·霍普金斯（Johns Hopkins）积极寻求志愿者的1,000多名。这些试验测试了各种各样的新药，疫苗和医疗设备，为患有疾病的人们提供了新的希望。
积极寻求超过1,000多个志愿者 图像标题：更多覆盖范围