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在首次接受新基因治疗治疗的青少年和成人的先天耳聋
这是患有特定类型的先天性耳聋的儿童和成年患者，这是第一次获得这种结果。
来源:LiveScience每1,000名新生儿中最多有3个耳朵的听力损失。尽管人工耳蜗为这些孩子带来了巨大的希望，但需要进行侵入性手术。这些植入物也无法完全复制自然听力的细微差别。
3中每1000名新生儿 无法完全复制但我和我进行的最近的研究表明，一种基因疗法的一种形式可以成功地恢复出现先天性耳聋的幼儿和年轻人的听力。
最近的研究我们的研究专门针对与OTOF相关的耳聋出生的幼儿和年轻人。这种情况是由产生耳牛蛋白的OTOF基因中的突变引起的 - 一种对听力至关重要的蛋白质。
与OTOF相关的耳聋 otoferlin蛋白蛋白质将听觉信号从内耳传输到大脑。当该基因突变时，该传播会崩溃，从而导致出生后的听力丧失。
大脑与其他类型的遗传性耳聋不同，OTOF突变的人内耳具有健康的听力结构 - 问题仅仅是一个关键基因无法正常工作。这使其成为基因疗法的理想候选者：如果您可以修复错误的基因，那么现有的健康结构应该能够恢复听力。
在我们的研究中，我们使用修饰的病毒作为递送系统，将OTOF基因的工作副本直接传输到内耳的听力细胞中。该病毒的作用像分子信使，准确地提供了所需的遗传修复。
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相关： 基因疗法：它是什么，它如何工作？我们的团队以前曾在灵长类动物和幼儿（5岁和8岁）进行研究，证实病毒疗法是安全的。我们还能够说明疗法恢复听力的潜力 - 有时达到近期水平。
恢复听力的潜力 内耳