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开创性的基因疗法可以治疗致命的癫痫症
新的基因治疗结果为治疗 Dravet 综合征带来了希望，Dravet 综合征是一种罕见且往往致命的癫痫病
来源:科学美国人开创性的基因疗法可以治疗致命的癫痫症
新的基因治疗结果为治疗 Dravet 综合征带来了希望，Dravet 综合征是一种罕见且往往致命的癫痫病
作者：艾莉森·帕歇尔 (Allison Parshall) 编辑：克莱尔·卡梅伦 (Claire Cameron)
在反义寡核苷酸 (ASO) 基因疗法中，经过特殊编程的 RNA 或 DNA 分子会调整基因的表达方式。
克里斯托夫·伯格施泰特/盖蒂图片社
根据新的临床试验结果，开创性的基因疗法可以帮助治疗一种名为 Dravet 综合征的罕见癫痫病。这种名为 zorevunersen 的药物很有希望，特别是对于那些对抗癫痫药物等现有治疗方法没有反应的患者。
Dravet 综合征通常在儿童一岁或两岁时被诊断出来，并导致频繁癫痫发作和智力障碍。它通常可能是致命的——大约 15% 到 20% 的患有该综合征的儿童在成年之前死亡。
医生目前会开出抗癫痫药物和治疗性饮食来控制这种疾病的癫痫发作。但这些治疗方法往往无效。 “[患者]不再癫痫发作的情况非常罕见，”伦敦大学学院的资深作者海伦·克罗斯说。研究结果于周三发表在《新英格兰医学杂志》上。
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这些研究旨在测试不同剂量药物的安全性和耐受性。另一项研究，即 3 期随机对照试验正在进行中，它将更严格地测试该药物治疗 Dravet 综合征核心症状的效果。但今天发表的研究数据表明，zorevunersen 正在治疗这种疾病的根本原因。