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99% 的人类携带的基因会显着增加患阿尔茨海默病的风险。基因疗法可以纠正它吗？
新的研究表明，单个基因可能在阿尔茨海默病的发生过程中发挥着巨大作用，这表明针对这种疾病的基因疗法可以惠及许多人。
来源:LiveScience阿尔茨海默氏病是最常见的痴呆症，几十年来一直阻碍着潜在的治疗方法。过去的研究表明，这是一种复杂的多因素疾病，生物和生活方式因素的综合作用会增加或降低风险。
但一月份发表在《自然》杂志上的一项新研究表明，患这种疾病的风险很大程度上取决于一个关键基因，即载脂蛋白 E (APOE)。生活方式和环境因素可能会适度提高或降低具有易感基因变异的人的患病风险，但那些具有保护性 APOE 基因的人患阿尔茨海默氏症的可能性极低。令人震惊的是，99% 的人口携带至少一种导致疾病的基因。
专家告诉 Live Science，这些发现提出了一种可能性，即针对 APOE 的基因疗法可以显着降低大量有患阿尔茨海默病风险的人患阿尔茨海默病的风险，从而为第一个广泛使用的基因疗法之一铺平道路。
基因治疗公司 Lexeo Therapeutics 的首席执行官 Nolan Townsend 表示，在美国有超过 900,000 人患有最高风险的 APOE，该公司正在开发一种针对该基因的疗法。
“迄今为止，还没有任何基因疗法能够针对如此大规模的人群，”汤森告诉《生活科学》杂志。
难以捉摸的治疗方法
几十年来，阿尔茨海默病一直没有好的治疗方法。直到多纳奈单抗等抗淀粉样蛋白抗体的出现，没有任何药物能够真正减缓这种疾病的进展，这种抗体可以清除作为该疾病标志的特征性淀粉样斑块。但这些被誉为第一种缓解疾病的药物具有严重的副作用，包括大脑肿胀和微出血。最容易患阿尔茨海默病的患者也最容易受到这些副作用的影响。
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