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有关细胞和基因治疗访问模型的更新
•CMS新闻稿与建立框架建立，现在可以选择接受该条款并参加国家示范。CMS表示，它将允许各州仅造成与该框架的小偏差，主要遵守州法律法规。国家申请门户将在本月（2024年12月）上线，并将在2025年2月之前开放。CMS先前已努力从各州征收利息。CMS要求有兴趣的州在今年早些时候提交一份非约束意向书，并发布了州申请的请求。但是，在CMS与制造商就框架达成协议之前，各州无法就参与做出任何肯定的决定。CMS提供了有关CMS与制造商之间协议条款的有限信息（嗯，没有信息）。为此，我们没有任何有关制造商提供的折扣/折扣类型的信息，以及将制定哪些政策来促进访问权限（示例：事先授权或利用管理的限制）。对您意味着什么
细胞和基因治疗讨论组（CGT DG）
•该图是指谁定义的高级治疗药物（ATMP）。因此，它不包括针对传染病或合成寡核苷酸产物的预防性疫苗。不包括临床前程序。仅包括主动/开放试验。经过验证的试验数（vs临床试验地点）。截至2024年3月的估计•**使用试验trove和ClinicalTrials.gov估算了这些数字作为主要信息来源，除了审查了FDA和EMA的文档，以及2022年2月的公司新闻稿和SEC文件。
首次进行西班牙临床研究表明，基因治疗对贫血患者的功效 div>
到目前为止，进行的临床研究都没有使基因治疗在这种复杂疾病中有效。 div>在著名的杂志《柳叶刀》发表的工作中，西班牙研究团队在受到法科诺尼贫血亚型A的影响的患者中证明了这一点（由Fanca基因突变引起的），即使没有通过化学疗法进行调节，化学疗法，即使血细胞的自我转移对遗传的渐进率提高的逐渐成长为渐进的人的自我转移。 div>在接受治疗的两名患者中，校正细胞的比例达到了90％的水平，因此允许疾病的自然病史，在这种情况下，包括血细胞的逐渐下降。 div>
第9次DIA再生药物和基因治疗产品研讨会
以前的研讨会已经讨论了在各个阶段进行工业化和实施的细胞和基因治疗产品的研究和开发问题，有时会预料到再生医学的进步。细胞和基因治疗产品在治疗方案中越来越多地认识到日本营销批准的产品数量的稳定增加。此外，还考虑了产品供应链中制造技术和效率的提高，并且预计行业的这一方面也将增长。此外，对产品的开发和开发具有新的动作和治疗概念机制的研究和开发超出了现有产品模式的框架，并且人们对可以将新产品的实际应用具有很高的期望，这些新产品可以称为“下一代”产品。
基因治疗报告Q4 2024 – Q3 2027
本文档包含对不属于CVS Health隶属的药品制造商的商标或注册商标的名称。本文包含的信息是由独立临床来源编译的，仅用于信息目的。由于CVS Health的控制之外的情况，预期的药物发射日期可能会发生变化，恕不另行通知。此信息不应仅用于决策目的。此电子邮件包括可能属于一般专业药物福利的产品。本文包含的所有产品可能不会由CVS Specialty提供。本电子邮件中包含的日期反映了可能的FDA批准日期（也称为PDUFA日期）。实际批准日期可能发生在显示日期之前或之后。某些药物可能根本无法获得FDA批准。日期不能反映出实际市场可用性的预测。在FDA批准后几个月，在某些情况下，可能发生药物发射。来源：RXPIPELINE，CVS健康临床事务。截至2024年11月25日的信息当前。©2024 CVS Health。保留所有权利。3852863 112524
医疗实践中基因治疗的伦理和监管 Salwa Febriana Ekasari Siregar 1*、Maritza Adelia Putri 2、Meuthya Putri Salsabila 3、Nadya Nur
医疗实践中基因治疗的伦理和监管 Salwa Febriana Ekasari Siregar 1*、Maritza Adelia Putri 2、Meuthya Putri Salsabila 3、Nadya Nur Syafina Putri 4、Rizda Maharani Sekarningrum 5、Riswandy Wasir 6 国家发展大学“退伍军人”健康科学学院公共卫生研究项目 雅加达 1,2,3,4,5,6 *通讯作者：salwasire34@gmail.com 摘要 基因治疗是一种医学创新，旨在通过修复或用功能性基因替换受损基因来治疗先天性和慢性疾病。这项技术带来了显著的益处，包括减轻护理负担和提高患者的生活质量。然而，基因治疗也带来了与安全、监管和道德相关的挑战，例如副作用风险、长期不确定性和获取的公平性。本研究旨在通过 Google Scholar、PubMed 和 ScienceDirect 的文献综述来分析基因治疗的应用，重点关注 2014 年至 2024 年的出版物。采用主题分析方法来强调与法规和道德相关的关键问题。患者安全是医疗实践的核心原则，包括基因治疗。基因治疗的长期风险难以预测。研究结果显示，虽然基因疗法为以前难以治疗的疾病提供了潜在的解决方案，但由于成本高昂和医疗基础设施有限，仍然存在获取治疗的障碍。从监管角度来看，需要严格监督和长期监测以确保基因治疗的安全性和有效性。需要严格的监管和临床监督来确保该疗法的安全使用。此外，还需要创新的融资模式来确保更公平地获得基因治疗。决策过程的透明度和患者参与对于建立公众对这项技术的信任也至关重要。基因治疗具有巨大的潜力，但需要全面综合的方法来实现。关键词：基因治疗伦理，基因治疗监管，基因治疗 摘要 基因治疗是一种医学创新，旨在用功能性基因修复或替换缺陷基因，以治疗遗传疾病和慢性疾病。这项技术带来了显著的益处，包括减轻护理负担和改善患者的生活质量。然而，基因治疗也带来安全、监管和道德方面的挑战，例如副作用风险、长期不确定性和获取的公平性。本研究旨在通过 Google Scholar、PubMed 和 ScienceDirect 的文献综述来分析基因治疗的应用，重点关注 2014 年至 2024 年的出版物。采用主题分析方法来突出关键的监管和道德问题。患者安全是医疗实践中的一项关键原则，包括基因治疗。基因治疗的长期风险难以预测。研究结果表明，尽管基因治疗为以前无法治愈的疾病提供了潜在的解决方案，但由于成本高昂和医疗基础设施有限，存在获取障碍。在监管方面，需要严格监督和长期监测，以确保基因治疗的安全性和有效性。需要严格的监管和临床监督，以确保这些疗法的安全使用。此外，需要创新的融资模式，使基因治疗的可及性更加公平。透明度和患者参与决策过程对于建立公众对这项技术的信任也非常重要。基因治疗具有巨大的潜力，但需要采取全面综合的方法才能实施。关键词：基因治疗，基因治疗监管，基因治疗伦理 PENDAHULUAN