机构名称：
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与使用病毒作为遗传物质来源插入基因组的传统基因编辑机制相比，CRISPR/Cas9 可以对活细胞的 DNA 进行有针对性的精确改变，并已显示出作为血红蛋白病患者基因治疗的前景 (4)。为了保证β地中海贫血患者的生存，需要定期输血以维持足够的血红蛋白水平并减少骨骼畸形（3）。基因治疗的目的是通过从患者的外周血中分离干细胞来扩大胎儿血红蛋白的产生。然后，CRISPR/Cas9 发挥作用，沉默 BCL11A 基因，改变细胞并导致胎儿血红蛋白的产生增加。经过编辑的细胞经过骨髓的成髓细胞调节后输入患者体内，促进功能性血红蛋白的替换和缺陷血红蛋白的替换 (4)。
β地中海贫血症携带者的基因治疗
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