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遗传性血管性水肿 - Takhzyro 事先授权政策
委托的供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。 C IGNA 国家处方集承保范围：概述 Takhzyro 是一种血浆激肽释放酶的人单克隆抗体抑制剂，用于预防 ≥ 2 岁患者的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。 1 指南 根据美国 HAE 协会医学顾问委员会指南 (2020)，当根据临床表现怀疑患有 HAE 时，适当的检测包括测量血清 C4 水平、C1 酯酶抑制剂 (C1-INH) 抗原水平和 C1-INH 功能水平。 2 低 C4 加上低 C1-INH 抗原或功能水平符合 I/II 型 HAE 的诊断。何时使用长期预防措施的决定不能基于严格的标准，而应反映个体患者的需求。 HAE I/II 的一线药物包括静脉注射 C1-INH、Haegarda ®（C1-INH [人] 皮下注射）或 Takhzyro。该指南是在 Orladeyo ®（berotralstat 胶囊）获批之前编写的。根据世界过敏组织/欧洲过敏和临床免疫学会指南 (2021)，建议每次就诊时评估长期预防，考虑疾病活动性、负担和控制以及
berichrom®C1抑制剂
C1-抑制剂（C1 ‑ INH）是一种多种蛋白酶抑制剂，负责调节补体，凝结，纤维蛋白水解和基因蛋白形成系统的调节酶。接触系统的主要调节剂抑制了补体，激活的凝结因子FXI和FXII，血浆Kallikrein（Fletcher flecter firce）和纤溶酶的C1R和C1S亚基。在C1 − INH缺乏症的条件下，接触系统的不受控制激活导致Bradykinin过度生产，Bradykinin是一种有效的血管活性肽，被认为是遗传性血管性血管性血管性血管性水肿的主要介体（HAE，HAE或Quincke demema）（HAE或Quincke demema），一种自身骨体主导型遗传疾病。获得的C1 − Inh缺乏症与血管性水肿的症状相同。由C1 − INH缺乏诱导的头肾上腺素产生导致血管通透性增加并释放一氧化氮和前列腺素E，从而进一步增加了血管舒张和液体向皮下组织的渗透。这些作用表现为皮下组织HAE的特征性水肿，以及胃肠道，泌尿生殖和上呼吸道的粘膜。患有更常见类型的患者（HAE患者中有85％）的功能性C1 − INH和C1-INH抗原的水平较低。第二种形式（HAE患者的15％）患者的功能性C1 ‑ INH水平较低，但功能失调的C1 − INH抗原水平正常或增加。除其他一种潜在的预防和治疗方法是给予C1抑制剂浓缩液1,3-6。
Intellia EAACI NTLA-2002 中期数据演示
本演示文稿包含 Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”、“我们”或“我们的”）根据 1995 年私人证券诉讼改革法所做出的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 对以下方面的信念和期望的明示或暗示的陈述：我们用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的 NTLA-2002 临床计划的安全性、有效性和进展性；其作为 HAE 潜在单剂量治疗方案生成 NTLA-2002 数据的能力，包括安全性、激肽释放酶减少和发作率数据，包括永久预防使人衰弱的肿胀发作；其相信 NTLA-2002 可以为患有 HAE 的患者提供功能性治愈方法；其预计将在 2023 年下半年完成第 2 阶段研究剂量扩展部分的招募；其在任何未来研究中复制或应用临床前或临床研究（包括我们的 HAE 计划中研究）所取得的成果的能力；关于我们开发计划的监管备案和临床试验执行时间的声明，包括患者招募和给药；以及我们候选产品的潜在商业机会，包括价值和市场。
研究文章：微藻饲料添加剂改善了少年虹鳟，Oncorhynchus mykiss
进行了本研究，以评估三种不同饮食中的微藻对生长，肠道组织学，免疫生物标志物以及对细菌病原体（Vibrio Anguillarum）少年彩虹鳟鱼，Oncorhyhhynchus mykiss的影响。制备了四种实验饮食，包括基础饮食（CON）和三种含有小球藻的饮食。（CHL），sp。（hae）或schizochytrium sp。（SCH），每个Microalga的含量为0.5％，在基础饮食中补充。最初体重为12.16±0.01 g（平均值±SD）的180个少年彩虹鳟鱼被随机分配到12个储罐中，并通过半电流系统饲养。在进食试验的六周后，体重增加（99.4％），特定的生长速率（1.92％/天）和骨过氧化物酶活性（5.08）（5.08）的HAE明显高于其他饮食饮食的鱼（p <0.05）。喂食HAE饮食的鱼的肠绒毛长度（1.34 µm）明显高于喂食CHL（1.13 µm）和CON（1.14 µm）饮食的肠道。在腹膜内注射细菌病原体V. anguillarum后27天记录累积存活率（CSR）。喂养HAE饮食的鱼类的企业社会责任（75％）明显高于喂养其他饮食的饮食。建议sp。（饮食中纳入0.5％）可能会提高体重增加，特异性生长速率，肠绒毛长度和骨髓氧化酶活性，并提高针对V. anguillarum挑战的青少年彩虹鳟鱼的存活率。
基于CRISPR的遗传性血管性水肿
图1：局部低水平因子XII激活发生性行为，但是如果发生其他激活（例如，（例如，通过内皮微痕迹））将prekallikrein裂解至其活性形式的Kallikrein，以足够的量化数量，以在积极的反馈回合中激活因子XII。活跃的kallikrein还将高分子量激素裂解以释放缓激肽，从而增加局部血管渗透性，如果过量的话，可以促进血管性水肿。C1-INH：C1抑制剂； CHMWK：裂解高分子量吉诺原； HAE：遗传性血管性水肿； HMWK：高分子量基因因。C1-INH：C1抑制剂； CHMWK：裂解高分子量吉诺原； HAE：遗传性血管性水肿； HMWK：高分子量基因因。
2024 年 4 月健康技术简报
Donidalorsen 是一种新型药物，是一种基于 RNA 的疗法，被归类为反义寡核苷酸 (ASO)，具有固有优势。这些优势包括无交叉诱变风险、瞬时效应、易于开发和制造以及成本效益。5 与 donidalorsen 一起使用的 GalNAc 3 结合策略可将效力提高至未结合反义寡核苷酸的 30 倍。这一发现支持使用较低剂量和较低频率的给药（每月一次），从而减少全身暴露，并具有良好的安全性。3,6 选择性抑制血浆前激肽释放酶的产生被认为可以减少 HAE 发作的频率和疾病负担。3 如果获得许可，donidalorsen 将为患有 HAE 的青少年和成年患者提供额外的预防性治疗选择。
引用Srinivasan C，Ritchie B和Adatia A（2024）在遗传性血管性水肿中由于C1抑制剂的发挥作用：第一个现实世界证据
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传疾病，会导致发作性皮肤和粘膜下肿胀，主要影响四肢，面部，胃肠道和上呼吸道（1）。HAE的最常见形式是由于血浆Kallikrein（PK）的主要抑制剂（PK）的主要抑制剂以及接触激活途径中血浆Kallikrein（PK）的主要抑制剂和激活的凝结因子XII所致。pk从高分子量激素（HMWK）中裂解血管活性肽的心动激肽，因此其阴性调节剂的丧失会导致头肌激素过度肿胀，后来受影响的患者肿胀（2）。长期预防（LTP）预防血管性水肿发作是当前HAE管理的基石。随着现代高效的LTP疗法的出现，治疗的目的已成为完全控制的疾病控制和患者生活的正常化（3）。 2019年国际/加拿大HAE指南建议将静脉或皮下等离子体衍生的C1抑制剂（PD-C1）或靶向PK的LANADelumab作为第一个LTP LTP代理（4）。 berotralstat是一种使用结构引导设计开发的合成小分子以抑制PK（5）。 这是一种口服的可生物利用药物，与PK丝氨酸蛋白酶结构域的活性位点结合，从而防止HMWK裂解。 在2021年，第3阶段的APEX-2研究表明，BerotralStat将血管性水肿发作的平均频率降低了44％，其中一半的患者接受了150 mg剂量的攻击频率降低了约70％（6）。 Berotralstat在2022年获得了加拿大监管批准。随着现代高效的LTP疗法的出现，治疗的目的已成为完全控制的疾病控制和患者生活的正常化（3）。2019年国际/加拿大HAE指南建议将静脉或皮下等离子体衍生的C1抑制剂（PD-C1）或靶向PK的LANADelumab作为第一个LTP LTP代理（4）。berotralstat是一种使用结构引导设计开发的合成小分子以抑制PK（5）。这是一种口服的可生物利用药物，与PK丝氨酸蛋白酶结构域的活性位点结合，从而防止HMWK裂解。在2021年，第3阶段的APEX-2研究表明，BerotralStat将血管性水肿发作的平均频率降低了44％，其中一半的患者接受了150 mg剂量的攻击频率降低了约70％（6）。Berotralstat在2022年获得了加拿大监管批准。最常见的治疗急性不良事件是胃肠道（GI）的副作用，例如腹痛，腹泻和腹泻。在此，我们描述了加拿大berotralstat使用的第一个现实研究。
berinert®2000IU粉末和溶剂用于...
在开始使用此药物之前，请仔细阅读所有这些传单，因为它包含了重要的信息。保留此传单。您可能需要再次阅读。如果您还有其他问题，请询问您的医生或药剂师。这种药物仅适用于您。不要将其传递给他人。它可能会伤害他们，即使他们的疾病迹象与您的疾病相同。如果您获得任何副作用，请与您的医生或药剂师交谈。这包括此传单中未列出的任何可能的副作用。请参阅第4节。此传单中的内容：1。什么是berinert以及2。在使用Berinert3。如何使用Berinert4。可能的副作用5。如何存储Berinert 6。包装和其他信息的内容1。什么是Berinert，什么是Berinert？Berinert表示为粉末和溶剂。化妆溶液应通过皮肤下的注射给出。Berinert由人血浆制成（这是血液的液体部分）。它包含蛋白质的人类C1-酯酶抑制剂作为活性成分。Berinert使用了什么？Berinert用于预防青少年和成年患者的复发性遗传性血管性水肿（HAE）攻击。hae是血管系统的先天性疾病。这是一种非过敏性疾病。hae是由C1-撒倍酶抑制剂（一种重要蛋白质）的缺乏，缺乏或缺陷的合成引起的。疾病的特征是以下症状：突然发生的手和脚的肿胀，面部肿胀突然出现，张力突然发生，眼睑肿胀，唇肿胀，可能是喉（语音盒）肿胀（语音盒）在
