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World File Search SystemPatisiran
Patisiran对生存的长期影响-Capella，Alnylam的
修道院：attr和淀粉样蛋白； attr-cm，具有心肌病的attr； hattr，atter继承； hattr-pn，多神经病； Ole，开放标签扩展； RNAi，干扰RNA； TTR，经硫代蛋白； wttr，attr Wild。参考：1。Ruberg和Al。 J Long Cold Coldio 2019; 73：2872–92; 2。 Maurer和Al J Long Cold Cardio 2016; 68：161–72; 3。 Adams和Al。 nat Rev Neurol 2019; 15：387–404; 4。 Castan和Al。 失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Ruberg和Al。J Long Cold Coldio 2019; 73：2872–92; 2。Maurer和Al J Long Cold Cardio 2016; 68：161–72; 3。 Adams和Al。 nat Rev Neurol 2019; 15：387–404; 4。 Castan和Al。 失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Maurer和AlJ Long Cold Cardio 2016; 68：161–72; 3。Adams和Al。 nat Rev Neurol 2019; 15：387–404; 4。 Castan和Al。 失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Adams和Al。nat Rev Neurol 2019; 15：387–404; 4。Castan和Al。 失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Castan和Al。失败Rev 2015; 20：163–78; 5。 编织和Al。 心脏失败24：1700–12; 6。 车道和Al。 循环2019; 140：16–26; 7。 nativate-nicalu和al。 心脏失败2021; 8：3875–84; 8。 Gillmore和Al。 我们的心J 2018; 39：299–806; 9。 Coelho和Al。 Curr幸福2013; 29：63–76; 10。 Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。失败Rev 2015; 20：163–78; 5。编织和Al。心脏失败24：1700–12; 6。车道和Al。循环2019; 140：16–26; 7。nativate-nicalu和al。心脏失败2021; 8：3875–84; 8。Gillmore和Al。我们的心J 2018; 39：299–806; 9。Coelho和Al。Curr幸福2013; 29：63–76; 10。Adams和Al。 n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。 Maurer和Al。 n Engl J Med 2023; 389：1553–65。Adams和Al。n参与JMS 2018; 379：11-21; 11。Maurer和Al。n Engl J Med 2023; 389：1553–65。
ONPATTRO，INN 参与者
1. 药品名称 Onpattro 2 mg/mL 浓缩液，用于输注 2. 定性和定量组成 每毫升含相当于 2 mg patisiran 的 patisiran 钠。 每瓶含相当于 10 mg patisiran 的 patisiran 钠，以脂质纳米颗粒形式配制。 已知效果的辅料 每毫升浓缩液含 3.99 mg 钠。 有关辅料的完整列表，请参阅第 6.1 节。 3. 药物形式 浓缩液，用于输注（无菌浓缩液）。 白色至灰白色、乳白色、均匀溶液（pH 约为 7）。 4. 临床特点 4.1 治疗适应症 Onpattro 适用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成年患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR 淀粉样变性）。 4.2 用法和用量 应在熟悉淀粉样变性管理的医师的监督下开始治疗。 用法 Onpattro 的推荐剂量为每公斤体重 300 微克，每 3 周通过静脉 (IV) 输注给药一次。剂量基于实际体重。对于体重 ≥ 100 公斤的患者，推荐的最大剂量为 30 毫克。症状出现后应尽早开始治疗（见第 5.1 节）。对于那些病情发展到 3 期多发性神经病的患者，是否继续治疗应由医师根据总体效益和风险评估决定（见第 5.1 节）。建议接受 Onpattro 治疗的患者每天补充约 2 500 IU 维生素 A（见第 4.4 节）。
FY24 GDUFA科学与研究优先级草案
授予康涅狄格大学的一份合同着重于基于脂质的纳米颗粒（LNP）产品，该产品包含复杂的活性药物成分（API），Patisiran，旨在表征小型干预核糖核酸（Sirna）API的小型干扰核酸（Sirna）API，并确定API杂物对Sirnas和Eluce的潜在影响，以及LUCN的潜在影响。可能会影响这些复杂剂型的关键质量属性（CQA）。这项研究将开发出表征和比较诸如patisiran以及LNP配方的siRNA API的方法，并将对哪些产品属性可能对产品性能至关重要。这项研究的结果有望建立表征寡核苷酸API的相同性和评估相关杂质以支持这些通用产品的有效发展的方法。本研究涉及2023财年GDUFA科学与研究优先级2A。
Alnylam PharmD 奖学金计划
Alnylam Pharmaceuticals 成立于 2002 年，始终致力于利用 RNA 干扰 (RNAi) 的力量治疗罕见疾病，造福医疗需求尚未得到满足的患者。Alnylam 已将 RNAi 转化为创新的一类获批和研究药物，利用其强大的临床验证方法治疗多种疾病。2018 年夏天，Alnylam 建立了一类新药，率先通过 FDA 和 EMA 批准的 ONPATTRO® (patisiran) 为患者提供 RNAi 疗法。这是“Alnylam P5x25”指南中预期的多个发布中的第一个，旨在推进 RNAi 疗法的发展和商业化。Alnylam 充满热情和敬业精神的员工期待着将其药物提供给世界各地需要它们的患者。
Alnylam PharmD奖学金计划
由一群杰出的生命科学领导人团队创立，Alnylam的愿景是利用RNAi Therapeutics的潜力来改变患有有限或不足治疗选择的疾病的人的生活。alnylam将RNAi的翻译转换为一种创新的认可和研究药物，用于使用其强大的，经过临床验证的方法来治疗多种疾病。在2018年夏天，Alnylam建立了一类新的药物，通过FDA和EMA批准Onpattro®（Patisiran）向患者提供RNAi Therapeatics。Alnylam在管道中还有其他4种产品批准了更多产品。这仅仅是我们进入“ Alnylam P 5 x25”的目标，以提高RNAi Therapeutics的进步和商业化指南。Alnylam充满激情而敬业的员工期待将其药物提供给在世界各地需要他们的患者。
P＆T：2024年10月10日 饮食失调的治疗
1。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗的要求2。乙酸盐注射（Lupron Depot™）3。fidanacogene elaparvovec-dzkt的要求（beqvez™）4。eTranacogene dezaparvovec-Drlb（HemGenix™）5。Betibeglogene Autotemcel（Zynteglo™）的要求6。exagamglogene autotemcel（Casgevy™）7。lovotibeglogene autotemcel（lyfgenia™）8。Crizanlizumab-TMCA（ADAKVEO™）9。eculizumab（soliris™）的要求10。Ravulizumab（Ultomiris™）的要求11。Crovalimab-Akkz（Piasky TM）的要求12。lucpatercept-aamt（Reblozyl™）13。ADAMTS13，重组-KRHN IV注射（ADZYNMA™）14。PEGFILGRASTIM（Neulasta/，Neulasta Onpro™），Pegfiltrastim-fpgk（imponufend™）和Pegfilgrastim-Bmez（Ziextenzo™）15。ElivalDogene Autotemcel（Skysona™）的要求16。lecanemab-imb（Leqembi™）17。Donanemab（Kisunla™）的要求18。Atidarsagene Autotemcel（Lenmeldy™）的要求19。Patisiran（Onpattro™）的要求20。Romosozumab-AQQG SC注射（均匀™）21。对Denosumab（Prolia™）和Denosumab-Bbdz（Jubbonti™）的要求要求22。denosumab（XGEVA™）和Denosumab-BBDZ（Wyost™）要求要求的要求
RNA 干扰 (RNAi) 和药物的未来...
• 2001 年，研究人员证实 siRNA 介导的基因沉默确实发生在人类细胞中。3 这种形式的基因沉默后来被广泛称为 RNA 干扰，简称 RNAi。2006 年，Andrew Z. Fire 博士和 Craig C. Mello 博士因发现控制遗传信息流动的基本 RNA 机制而获得诺贝尔医学奖。4 • 2018 年，经过多年研究，ONPATTRO® (patisiran) 获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导 (hATTR) 淀粉样变性多发性神经病，标志着一类全新药物的到来。使用相同的 RNAi 技术，GIVLAARI®（givosiran）于 2019 年获批用于治疗急性肝卟啉症 (AHP) 成人患者，OXLUMO®（lumasiran）于 2020 年获批用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)，以降低儿童和成人患者的尿液草酸水平，Leqvio®（inclisiran）* 于 2021 年获批用于治疗高胆固醇血症。
加拿大遗传性转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病管理指南
摘要：遗传性转甲状腺素蛋白介导 (hATTR) 淀粉样变性是一种由 TTR 基因突变引起的进行性疾病，可导致多系统器官功能障碍。致病性 TTR 聚集、错误折叠和纤维化导致淀粉样蛋白沉积在多个身体器官中，并经常影响周围神经系统和心脏。常见的神经系统表现包括：感觉运动性多发性神经病 (PN)、自主神经病、小纤维 PN 和腕管综合征。由于 hATTR PN 不属于鉴别诊断，因此诊断延迟导致许多患者病情明显进展。最近，加拿大卫生部批准了两种有效的新型疾病改良疗法 inotersen 和 patisiran，用于治疗 hATTR PN。早期诊断对于及时引入这些疾病改良疗法至关重要，这些疗法可以减少损伤、改善生活质量并延长生存期。在本指南中，我们旨在通过针对加拿大的诊断、监测和治疗提出建议来提高对 hATTR PN 的认识和结果。