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¥ 3.0

1. 药品名称 Onpattro 2 mg/mL 浓缩液,用于输注 2. 定性和定量组成 每毫升含相当于 2 mg patisiran 的 patisiran 钠。 每瓶含相当于 10 mg patisiran 的 patisiran 钠,以脂质纳米颗粒形式配制。 已知效果的辅料 每毫升浓缩液含 3.99 mg 钠。 有关辅料的完整列表,请参阅第 6.1 节。 3. 药物形式 浓缩液,用于输注(无菌浓缩液)。 白色至灰白色、乳白色、均匀溶液(pH 约为 7)。 4. 临床特点 4.1 治疗适应症 Onpattro 适用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成年患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(hATTR 淀粉样变性)。 4.2 用法和用量 应在熟悉淀粉样变性管理的医师的监督下开始治疗。 用法 Onpattro 的推荐剂量为每公斤体重 300 微克,每 3 周通过静脉 (IV) 输注给药一次。剂量基于实际体重。对于体重 ≥ 100 公斤的患者,推荐的最大剂量为 30 毫克。症状出现后应尽早开始治疗(见第 5.1 节)。对于那些病情发展到 3 期多发性神经病的患者,是否继续治疗应由医师根据总体效益和风险评估决定(见第 5.1 节)。建议接受 Onpattro 治疗的患者每天补充约 2 500 IU 维生素 A(见第 4.4 节)。

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