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• 2001 年，研究人员证实 siRNA 介导的基因沉默确实发生在人类细胞中。3 这种形式的基因沉默后来被广泛称为 RNA 干扰，简称 RNAi。2006 年，Andrew Z. Fire 博士和 Craig C. Mello 博士因发现控制遗传信息流动的基本 RNA 机制而获得诺贝尔医学奖。4 • 2018 年，经过多年研究，ONPATTRO® (patisiran) 获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导 (hATTR) 淀粉样变性多发性神经病，标志着一类全新药物的到来。使用相同的 RNAi 技术，GIVLAARI®（givosiran）于 2019 年获批用于治疗急性肝卟啉症 (AHP) 成人患者，OXLUMO®（lumasiran）于 2020 年获批用于治疗原发性高草酸尿症 1 型 (PH1)，以降低儿童和成人患者的尿液草酸水平，Leqvio®（inclisiran）* 于 2021 年获批用于治疗高胆固醇血症。
RNA 干扰 (RNAi) 和药物的未来...
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