摘要:随着对各种疾病相关非编码RNA的了解不断加深,ncRNA正成为新的药物和药物靶点。基于不同类型的非编码RNA的核酸药物已被设计和测试。化学修饰已被应用于非编码RNA,如siRNA或miRNA,以增加其对降解的抵抗力,同时尽量减少对其生物功能的影响。化学生物学方法也已被开发来调节各种疾病发生中相关的非编码RNA。设计核糖核酸酶靶向嵌合体以降解内源性非编码RNA等新策略正在成为调节基因表达的有前途的方法,可作为下一代药物。本综述总结了基于非编码RNA的治疗诊断学的现状、开发核酸药物的非编码RNA的主要化学修饰、RNA与不同功能生物分子的结合以及设计和筛选用于调节内源性非编码RNA表达或活性的潜在分子以进行药物开发。最后,讨论了改善非编码RNA传递的策略。