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随着第一种 RNA 干扰 (RNAi) 药物 (ONPATTRO (patisiran)) 上市，我们见证了 RNAi 治疗领域到达一个关键的转折点，此时候选药物设计和给药渠道的进一步改进应能够快速为患者提供改变生活的新型治疗。然而，忽视 RNAi 专用体外药理学分析的并行开发，旨在识别不良的脱靶活性，可能会减缓或阻碍 RNAi 领域的进展。由于学术研究目前正在为 RNAi 开发渠道提供新的治疗选择，本文的目的是简要总结 RNAi 治疗的基础知识，并讨论如何将基础研究转化为在流程早期更好地了解相关候选药物的安全性。

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