机构名称：
¥ 1.0
描述：心力衰竭是欧洲社会常见的死亡原因，通常是扩张型心肌病 (DCM) 引起的，而扩张型心肌病可能是由心肌细胞基因突变引起的。虽然没有特定的治疗方法，但新的治疗选择是未满足的主要临床需求。作为一种有吸引力的新关键方法，Cor-Edit-P 将使用基于 Crispr-Cas9 的基因编辑对遗传性心肌病进行独特的基因治疗，使用猪作为独特的临床相关大型动物模型系统。高度心脏嗜性的腺相关病毒 (AAV) 载体将在猪体内使用，应用精确、可靠和多功能的 Cas9 技术。通过开创这种方法，我们能够恢复患有杜氏肌营养不良症的猪的肌肉和心脏中显著的肌营养不良蛋白表达。利用独特和尖端的技术，Cor-edit-P 旨在专门消除遗传性 DCM 的根本原因，以改善心脏功能，降低致命心律失常的风险，并延长寿命和提高生活质量。 Cor-edit-P 将 - 生成目前缺乏的猪遗传性心肌病模型，使用 AAV-Cas9 诱导肌节基因突变，例如肌联蛋白 (TTN) 和 β-肌球蛋白重链 (MYH7)； - 在猪体内进行治疗性 Crispr-Cas9 介导的 DCM 基因编辑，以受磷蛋白 (PLN) 基因中的 PLNR14del 突变为突出例子； - 使用人类患者来源的 PLN-R14del 心室祖细胞进行体外基因校正，然后将校正后的细胞移植到 PLN-R14del 猪体内。
Cor-编辑-P
主要关键词
相关文件推荐
