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基于 RNA 的诊断和治疗创新
RNA 对细胞功能至关重要：从感知细胞内和细胞外信号到控制基因表达，RNA 介导着多种多样的分子过程。合成生物学的一个长期目标是开发 RNA 工程原理，这些原理可用于利用和重新编程这些 RNA 介导的过程来设计生物系统以解决紧迫的全球挑战。RNA 工程领域的最新进展正在实现这一目标，从而能够创建基于 RNA 的工具来应对一些最紧迫的公共卫生危机。具体而言，使用工程 RNA 的新诊断方法能够检测病原体和化学物质，同时产生易于检测的荧光信号作为指示剂。新型疫苗和治疗方法也使用工程 RNA 来针对多种遗传和致病疾病。在这里，我们讨论了 RNA 工程领域的最新突破，这些突破促成了这些创新，并研究了 RNA 设计的进步如何有望加速工程 RNA 系统的影响。
针对KSHV相关疾病的细胞因子靶向治疗
摘要：Kaposi的肉瘤相关疱疹病毒（KSHV）也称为人疱疹病毒8（HHV-8），与几种人类恶性肿瘤有关（KICS）。与具有显着炎症成分的其他疾病一样，针对KSHV相关疾病的当前疗法与明显的核定作用有关。然而，我们对KSHV发病机理的理解的最新进展已对使用细胞因子作为潜在治疗靶点的新见解。更好地了解细胞因子在KSHV感染和肿瘤发生过程中的作用可能会导致新的预防或治疗策略限制KSHV扩散并改善临床结果。由于KSHV抗病毒疗法包括白介素6、10和12，以及干扰素和肿瘤坏死因子家庭因子细胞因子。本综述探讨了我们当前对细胞因子在促进KSHV感染和肿瘤发生中起作用的作用的理解，并总结了当前使用细胞因子作为KSHV相关疾病中的治疗靶标。
CRISPR 疗法的组织特异性递送
摘要：成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 基因组编辑系统因其出色的靶向和编辑 DNA 序列的能力而成为过去十年来深入研究的焦点。CRISPR-Cas 系统在体内基因组编辑中的适用性为未来的体内基因治疗赢得了巨大赞誉。在 CRISPR-Cas 系统可用于临床之前，需要解决诸如靶向错误组织、不良基因突变或免疫原性反应等挑战。因此，该领域显然缺乏一种策略来增强 CRISPR-Cas 基因编辑系统在体内应用中的递送特异性。目前使用病毒载体的方法无法解决这些主要挑战，因此，正在探索开发非病毒递送系统的策略。肽基系统是一种有吸引力的基因治疗开发方法，因为它们具有靶向特异性、扩大潜力、缺乏免疫原性反应和抗蛋白水解性。在这篇综述中，我们讨论了最近在新型非病毒递送系统方面的努力，重点关注基于肽的递送系统的策略和机制，该系统可以专门将 CRISPR 成分递送到不同类型的细胞以用于治疗和研究目的。
DNA折纸——治疗学中的应用
纳米管是由 DNA 制成的圆柱形结构，具有中空的核心，可用于药物输送或作为合成纳米线的模板。 在创建纳米管时，我们必须首先设计一条由 100-200 个核苷酸组成的长支架链。 然后，添加垂直于支架链的订书钉链，以形成宽度约为 25-50 纳米的矩形。 形成矩形后，我们可以添加更多订书钉链来封闭两端并创建一个管子。 然后，在使用 DNA 折纸技术折叠时，我们可以将支架和订书钉链在缓冲溶液中混合在一起，然后慢慢冷却溶液，使 DNA 链利用互补碱基配对自组装成所需的纳米管结构。 我们可以使用原子力显微镜 (AFM) 或透射电子显微镜 (TEM) 等成像技术来验证 DNA 纳米管的结构。 具有正确数量的交叉点，DNA 纳米管是一种高度稳定的结构，可以承受高温、极端 pH 条件和其他恶劣环境。这使得它们可用于生物技术和材料科学应用。
组装RNA Therapeutics工具箱
摘要：从批准Covid -19 mRNA疫苗的批准到以核苷基础修改授予的2023年诺贝尔奖，RNA Therapeutics已引起人们的关注并正在转化药物的发育。虽然“ RNA疗法”一词已在各种情况下使用，但本综述着重于将RNA用作治疗效果的成分或靶RNA的治疗方法。我们总结了靶向RNA靶向工具和基于RNA的技术的最新进展，包括但不限于mRNA，反义寡聚，siRNA，小分子和RNA编辑器。我们关注当前FDA批准的治疗剂的机制，但也提供了有关即将到来的劳动力的讨论。基于RNA的治疗剂的临床实用性不仅是由RNA技术的进步来实现的，而且还结合了化学修改和递送平台的显着改进，这也是综述中讨论的。我们根据其机制和治疗作用总结了最新的RNA治疗剂，其中包括表达蛋白质的蛋白质，用于疫苗接种和蛋白质替代疗法，降解有害的RNA，调节转录和翻译效率，靶向非构造的RNAS，结合RNA，结合蛋白质和调制蛋白和调整rna和Moding rna和调整。本评论强调了RNA治疗工具箱的概念，将读者指定为所有可用于其所需的研究和临床目标的工具。随着领域的进步，RNA治疗工具的目录继续增长，进一步允许搜索者将适当的RNA技术与合适的化学修改和递送平台相结合到
组装RNA Therapeutics工具箱
摘要：从批准Covid -19 mRNA疫苗的批准到以核苷基础修改授予的2023年诺贝尔奖，RNA Therapeutics已引起人们的关注并正在转化药物的发育。虽然“ RNA疗法”一词已在各种情况下使用，但本综述着重于将RNA用作治疗效果的成分或靶RNA的治疗方法。我们总结了靶向RNA靶向工具和基于RNA的技术的最新进展，包括但不限于mRNA，反义寡聚，siRNA，小分子和RNA编辑器。我们关注当前FDA批准的治疗剂的机制，但也提供了有关即将到来的劳动力的讨论。基于RNA的治疗剂的临床实用性不仅是由RNA技术的进步来实现的，而且还结合了化学修改和递送平台的显着改进，这也是综述中讨论的。我们根据其机制和治疗作用总结了最新的RNA治疗剂，其中包括表达蛋白质的蛋白质，用于疫苗接种和蛋白质替代疗法，降解有害的RNA，调节转录和翻译效率，靶向非构造的RNAS，结合RNA，结合蛋白质和调制蛋白和调整rna和Moding rna和调整。本评论强调了RNA治疗工具箱的概念，将读者指定为所有可用于其所需的研究和临床目标的工具。随着领域的进步，RNA治疗工具的目录继续增长，进一步允许搜索者将适当的RNA技术与合适的化学修改和递送平台相结合到
肿瘤激活的癌症治疗
本演示文稿包括某些涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，这些陈述可能导致实际结果与历史结果有实质性不同，或与此类前瞻性陈述有关Janux Therapeutics，Inc。（“公司”）所表达或暗示的任何结果。这些前瞻性陈述包括但不限于公司为有需要的患者带来新的治疗方法，公司药物开发计划，临床开发计划和时间表的进度和预期时间，监管文件的时间和计划的时间，市场规模和机会的时间安排，公司规模和机会的计划，公司的策略和知识产权以及公司的策略和资金以及资金，资金以及需求，以及需求，以及需求，以及需求，以及需求，以及需求，以及需求，以及需求，以及需求，以及需求，以及需求。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所暗示或暗示的陈述可能存在重大差异。根据这些风险，不确定性，意外事件和假设，可能不会发生前瞻性陈述中提到的事件或情况。有关公司面临的风险和不确定性的进一步列表和描述，请参考公司的周期性和其他提交证券交易委员会的备案，可在www.sec.gov上获得。此类前瞻性陈述仅在制作之日起当前是当前的，并且公司没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来事件还是其他方式。本文包含的商标是其所有者的财产，仅用于参考目的。可能导致实际结果差异的因素包括早期研究中出现有希望的化合物的风险并未证明在后来的临时研究或临床试验中表现出安全性和/或功效，公司可能无法获得批准批准其产品候选者的批准，与临床试验相关的临床风险，依赖于第三部分的临床风险，与临床相关的不确定性相关的依靠临床依赖的风险，并不确定，这些风险依赖于临床依据，并不确定。外部融资以满足资本要求，以及与发现，开发和商业化的药物相关的其他风险，这些药物可安全有效地用作人类疗法，并努力围绕此类药物开展业务。这种使用不应被解释为对此类产品的认可。本演讲涉及临床前和临床开发中的治疗产品候选者，尚未被美国食品药品监督管理局批准进行营销。目前，他们受联邦法律限制为研究用途，并且没有对其进行调查目的的安全性或有效性做出任何陈述。
癌症治疗学的临床前评估
在早期药物发现中，治疗候选者通常受到一系列体外筛查，以鉴定细胞水平上的活性，而无需使用动物受试者。与当前疗法相比，测试药物在体外（针对细胞系和原代细胞筛查）的毒性潜力提供了效力和特异性的指示，但最终需要在动物模型中测试最有前途的药物，这些药物具有尽可能预测的人类状况。动物模型使我们能够确定身体和/或肿瘤如何吸收潜在药物，观察到任何有益作用，以及/何时停止变得有益以及需要什么干预措施。这意味着我们可以确定适当的剂量路线并优化给予治疗的时间表。然后，我们可以分析预期的药物与该疾病相关的影响的成功。最频繁，最有特征的模型是啮齿动物中的模型，相对于当前的护理药物标准，可以证明一定程度的功效。他们还强调了那些无效或具有严重副作用的药物（过滤了这些潜在药物，几乎没有益处或限制副作用尽早，尽可能准确）。
帕金森主义的当前和新颖的治疗疗法
帕金森主义是成年人运动障碍的主要类型，包括一组临床症状，包括刚度，震颤，肌张力障碍，肌张力障碍和姿势不稳定。这些症状主要是由于多巴胺（DA）的缺乏症而引起的，多巴胺是大脑中必不可少的神经递质。目前，DA前体左旋多巴（合成L-多帕）是治疗DA缺乏效率的标准药物，但仅解决症状而不是提供治愈方法。在这篇综述中，我们提供了与DA失调和缺乏症相关的疾病，尤其是帕金森氏病以及罕见的遗传疾病，即使在童年时期，也主要导致肌张力障碍和/或帕金森氏症。尽管左旋多巴对运动功能障碍的管理相对有效，但对严重形式的帕金森氏症的有效性较小，并且随着时间的推移而与副作用和效效丧失有关。我们提出了持续的努力，以加强左旋多巴的影响，并开发出针对影响DA合成和运输的潜在病原机械的创新疗法，从而通过基于细胞的细胞疗法，例如基于细胞的核酸，基于核酸和基于蛋白质的生物学和小分子，从而增加神经转移的方法。