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摘要：从批准Covid -19 mRNA疫苗的批准到以核苷基础修改授予的2023年诺贝尔奖，RNA Therapeutics已引起人们的关注并正在转化药物的发育。虽然“ RNA疗法”一词已在各种情况下使用，但本综述着重于将RNA用作治疗效果的成分或靶RNA的治疗方法。我们总结了靶向RNA靶向工具和基于RNA的技术的最新进展，包括但不限于mRNA，反义寡聚，siRNA，小分子和RNA编辑器。我们关注当前FDA批准的治疗剂的机制，但也提供了有关即将到来的劳动力的讨论。基于RNA的治疗剂的临床实用性不仅是由RNA技术的进步来实现的，而且还结合了化学修改和递送平台的显着改进，这也是综述中讨论的。我们根据其机制和治疗作用总结了最新的RNA治疗剂，其中包括表达蛋白质的蛋白质，用于疫苗接种和蛋白质替代疗法，降解有害的RNA，调节转录和翻译效率，靶向非构造的RNAS，结合RNA，结合蛋白质和调制蛋白和调整rna和Moding rna和调整。本评论强调了RNA治疗工具箱的概念，将读者指定为所有可用于其所需的研究和临床目标的工具。随着领域的进步，RNA治疗工具的目录继续增长，进一步允许搜索者将适当的RNA技术与合适的化学修改和递送平台相结合到
组装RNA Therapeutics工具箱
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