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MDHHS健康计划药房计划雕刻
A7N等离子体Kallikrein抑制剂添加了10/01/2012 B0B囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）增强剂增加了04/01/2013 B0F cystic cystic cystic cystic-cystic-cystic-cfibrosis-cftr-cftr-cftr-cftr-cftr cftr增强器和校正器。添加03/01/2016 C7D代谢缺乏剂添加了10/01/2012 C7H PKU TX苯丙氨酸羟化酶添加10/01/2012 C7I CytoChrome P450抑制剂添加了11/03/2014 d4g Gastrtrtrtrtrtrtrtrtrtrtrtrtrtrtrter End11/20 d4g pastrtrtic End11/ Hereditary Tyrosinemia Added 10/01/2012 D7F Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) Inhibitor Added 02/01/2022 D9A Ammonia Inhibitors Added 10/01/2012 G6A Menopausal Symptoms Suppressant – SSRIs Added 02/05/2018 H1G Narcolepsy Tx -H3 – Receptor Antagonist/Inverse激动剂添加了04/14/2020
引用Srinivasan C，Ritchie B和Adatia A（2024）在遗传性血管性水肿中由于C1抑制剂的发挥作用：第一个现实世界证据
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传疾病，会导致发作性皮肤和粘膜下肿胀，主要影响四肢，面部，胃肠道和上呼吸道（1）。HAE的最常见形式是由于血浆Kallikrein（PK）的主要抑制剂（PK）的主要抑制剂以及接触激活途径中血浆Kallikrein（PK）的主要抑制剂和激活的凝结因子XII所致。pk从高分子量激素（HMWK）中裂解血管活性肽的心动激肽，因此其阴性调节剂的丧失会导致头肌激素过度肿胀，后来受影响的患者肿胀（2）。长期预防（LTP）预防血管性水肿发作是当前HAE管理的基石。随着现代高效的LTP疗法的出现，治疗的目的已成为完全控制的疾病控制和患者生活的正常化（3）。 2019年国际/加拿大HAE指南建议将静脉或皮下等离子体衍生的C1抑制剂（PD-C1）或靶向PK的LANADelumab作为第一个LTP LTP代理（4）。 berotralstat是一种使用结构引导设计开发的合成小分子以抑制PK（5）。 这是一种口服的可生物利用药物，与PK丝氨酸蛋白酶结构域的活性位点结合，从而防止HMWK裂解。 在2021年，第3阶段的APEX-2研究表明，BerotralStat将血管性水肿发作的平均频率降低了44％，其中一半的患者接受了150 mg剂量的攻击频率降低了约70％（6）。 Berotralstat在2022年获得了加拿大监管批准。随着现代高效的LTP疗法的出现，治疗的目的已成为完全控制的疾病控制和患者生活的正常化（3）。2019年国际/加拿大HAE指南建议将静脉或皮下等离子体衍生的C1抑制剂（PD-C1）或靶向PK的LANADelumab作为第一个LTP LTP代理（4）。berotralstat是一种使用结构引导设计开发的合成小分子以抑制PK（5）。这是一种口服的可生物利用药物，与PK丝氨酸蛋白酶结构域的活性位点结合，从而防止HMWK裂解。在2021年，第3阶段的APEX-2研究表明，BerotralStat将血管性水肿发作的平均频率降低了44％，其中一半的患者接受了150 mg剂量的攻击频率降低了约70％（6）。Berotralstat在2022年获得了加拿大监管批准。最常见的治疗急性不良事件是胃肠道（GI）的副作用，例如腹痛，腹泻和腹泻。在此，我们描述了加拿大berotralstat使用的第一个现实研究。
卫生技术简报2023年5月
人类C1-酯酶抑制剂（Berinert; C1-InH）是蛋白C1-酯酶抑制剂的血浆衍生药物形式。C1-撒酯酶抑制剂调节多种途径和平息蛋白产生的正常产生，并降低血管渗透性。1,3 C1-INH用快速摄取C1-撒倍酶抑制剂的根本原因治疗C1-撒倍酶抑制剂缺乏症，并取代缺失或功能障碍的C1-撒酶抑制剂，从而迅速提高C1-儿族酶抑制剂水平。3在生理条件下，C1-INH通过灭活酶活性成分C1和C1R来阻止补体系统的经典途径。此外，除了Alpha-2-巨球蛋白外，它还可以作为血浆Kallikrein的主要抑制剂。C1-INH在HEA中的治疗效应是由替代缺陷的C1-撒酶抑制剂活性引起的。1 C1-INH用于预防复发性HAE。它旨在通过皮下（SC）注入自我给药，该注射包含每个注射小瓶2000或3000 IU。成人和儿童建议的C1-INH剂量为60 IU/kg体重每周两次（每3-4天）。1,2
Intellia EAACI NTLA-2002 中期数据演示
本演示文稿包含 Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”、“我们”或“我们的”）根据 1995 年私人证券诉讼改革法所做出的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 对以下方面的信念和期望的明示或暗示的陈述：我们用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的 NTLA-2002 临床计划的安全性、有效性和进展性；其作为 HAE 潜在单剂量治疗方案生成 NTLA-2002 数据的能力，包括安全性、激肽释放酶减少和发作率数据，包括永久预防使人衰弱的肿胀发作；其相信 NTLA-2002 可以为患有 HAE 的患者提供功能性治愈方法；其预计将在 2023 年下半年完成第 2 阶段研究剂量扩展部分的招募；其在任何未来研究中复制或应用临床前或临床研究（包括我们的 HAE 计划中研究）所取得的成果的能力；关于我们开发计划的监管备案和临床试验执行时间的声明，包括患者招募和给药；以及我们候选产品的潜在商业机会，包括价值和市场。
抑制FXII激活以减轻凝血
因子XII（FXII）是血液中存在的酶原，它倾向于吸附到接触血液接触的医疗设备的表面上。吸附后，它就会被激活，引发了一系列酶促反应，导致表面诱导的凝结。此过程的特征是多个冗余，因此防止凝块形成并保留表面的特性极具挑战性。在这项研究中，提出了一种基于C1-撒酶抑制剂（C1INH）功能化聚合物刷的新型调节涂层系统，提出了有效调节FXII激活的功能化聚合物刷。使用表面等离子体共振，证明该涂层有效地驱除了包括FXII在内的血浆蛋白，同时在生理条件下对激活的FXII和血浆Kallikrein表现出较高的活性。这种独特的特性可以调节FXII激活，而不会干扰整体止血过程。此外，通过动态的Chandler循环研究，这表明这种涂层显着提高了医疗设备常用的聚合物表面的血流。通过解决接触激活的根本原因，预计防配合聚合物刷和调节性C1INH之间的协同相互作用将奠定基础，以增强医疗器械表面的血液相容性。
遗传性血管性水肿 - Takhzyro 事先授权政策
委托的供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。 C IGNA 国家处方集承保范围：概述 Takhzyro 是一种血浆激肽释放酶的人单克隆抗体抑制剂，用于预防 ≥ 2 岁患者的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。 1 指南 根据美国 HAE 协会医学顾问委员会指南 (2020)，当根据临床表现怀疑患有 HAE 时，适当的检测包括测量血清 C4 水平、C1 酯酶抑制剂 (C1-INH) 抗原水平和 C1-INH 功能水平。 2 低 C4 加上低 C1-INH 抗原或功能水平符合 I/II 型 HAE 的诊断。何时使用长期预防措施的决定不能基于严格的标准，而应反映个体患者的需求。 HAE I/II 的一线药物包括静脉注射 C1-INH、Haegarda ®（C1-INH [人] 皮下注射）或 Takhzyro。该指南是在 Orladeyo ®（berotralstat 胶囊）获批之前编写的。根据世界过敏组织/欧洲过敏和临床免疫学会指南 (2021)，建议每次就诊时评估长期预防，考虑疾病活动性、负担和控制以及
急诊部的伪过敏
1型高敏反应代表了一种急性IgE介导的反应，可能导致威胁生命的条件，例如过敏性休克，血管性水肿和气道阻塞。可以模仿1型高敏反应的其他反应包括与IgE独立的肥大细胞脱粒，心动激肽介导的反应，白细胞介导的反应和伪过敏。我们在本文中使用术语伪过敏术来用于与肥大细胞无关的组胺介导的反应。我们没有讨论不急性或威胁生命的伪过敏反应，例如腹腔疾病，海因综合征，嗜酸性食管炎和食物蛋白蛋白质诱导的小肠结肠炎，因为急诊室不是诊断或治疗这些反应的主要位置。在此，我们提出了一些可能危及生命的类似过敏的反应，例如Scombroid食物中毒（SFP），Bradykinin诱导的血管性水肿，IgE-独立血管性水肿，阿片类药物诱导的血管性血管性水肿，非甾体类药物抗炎药（NSAID） - 诱导的高效性和血管疗法。这些反应可能会根据其反应机理而具有不同的治疗方法。组胺介导的反应，例如NSAIDS诱导的SFP，组胺介导的血管性水肿和肥大细胞脱粒，并且可以用抗组胺药，肾上腺素和皮质类固醇治疗阿片类药物。Bradykinin诱导的血管性水肿，包括遗传性血管性水肿和获得的血管性水肿，可以用新鲜的冷冻血浆治疗。但是，这些靶向剂的研究不足以用于获得性血管性水肿。遗传性血管性水肿可以通过许多FDA批准的靶向药物进行治疗，例如等离子衍生的C1-INH，血浆Kallikrein抑制剂（Ecallantide）和选择性的Bradykinin-2受体-2受体拮抗剂（ICATIBANT）。对于急诊医学医师熟悉并预测这些反应以防止误诊，准备适当地治疗这些危害这些疾病并消除患者对任何不必要的研究或治疗的暴露。
berichrom®C1抑制剂
C1-抑制剂（C1 ‑ INH）是一种多种蛋白酶抑制剂，负责调节补体，凝结，纤维蛋白水解和基因蛋白形成系统的调节酶。接触系统的主要调节剂抑制了补体，激活的凝结因子FXI和FXII，血浆Kallikrein（Fletcher flecter firce）和纤溶酶的C1R和C1S亚基。在C1 − INH缺乏症的条件下，接触系统的不受控制激活导致Bradykinin过度生产，Bradykinin是一种有效的血管活性肽，被认为是遗传性血管性血管性血管性血管性水肿的主要介体（HAE，HAE或Quincke demema）（HAE或Quincke demema），一种自身骨体主导型遗传疾病。获得的C1 − Inh缺乏症与血管性水肿的症状相同。由C1 − INH缺乏诱导的头肾上腺素产生导致血管通透性增加并释放一氧化氮和前列腺素E，从而进一步增加了血管舒张和液体向皮下组织的渗透。这些作用表现为皮下组织HAE的特征性水肿，以及胃肠道，泌尿生殖和上呼吸道的粘膜。患有更常见类型的患者（HAE患者中有85％）的功能性C1 − INH和C1-INH抗原的水平较低。第二种形式（HAE患者的15％）患者的功能性C1 ‑ INH水平较低，但功能失调的C1 − INH抗原水平正常或增加。除其他一种潜在的预防和治疗方法是给予C1抑制剂浓缩液1,3-6。
使用的说明（EIFU），Innovance®抗凝结
抗凝血酶（AT）是一种天然抗凝剂，在血浆中以112至140 mg/L的浓度在血浆中循环，半衰期为两到三天。它是一种丝氨酸蛋白酶抑制剂（SERPIN），不仅可以不可逆地抑制凝血酶和因子FXA，还可以抑制FIXA，FXIA，FXIIA，Kallikrein和plasmin 1,2的因素。在硫酸乙酰肝素（体内）或肝素的存在下，抗凝血酶对凝血酶和FXA因子FXA的抑制作用约为一千倍。遗传引起的抗凝血酶缺乏症与血栓栓塞事件的高风险有关，该事件通常在年轻时<40岁。遗传性抗凝结缺乏症分类为I型和II型缺乏状态，其中I型（定量）缺乏通常是由于功能正常抗凝血酶的分泌减少引起的，而II型（定性）缺陷型是定性缺陷，导致具有降低蛋白质的蛋白质产生的降低功能。抗凝血酶在肝脏中合成；获得的抗凝血素缺乏可能是由于降低的合成，蛋白质消耗量的增加或蛋白质损失而导致的，例如DIC（传播性血管内凝结），脓毒症，急性溶血输血反应，蛋白质损失增加的蛋白质损失，肾小管疾病中的蛋白质丧失，血栓形成微型微型疗法，恶性疾病，情节尖锐尖锐尖锐。获得的抗凝结缺陷与可凝或消耗状态1,2有关。用于研究疑似遗传性或获得性抗凝血酶缺乏症患者的血栓形成患者，建议3-5使用发色活性测定，例如Innovance®抗凝血酶。
EASD /氨基链 - Paul Langerhans研究奖学金< / div>
米歇尔服务，瑞士日内瓦1211。Phone + 41 22 379 55 54, Email: Pierre.Maechler@unige.ch Web site: https://www.unige.ch/medecine/phym/en/groupes/671maechler/ ORCID : 0000-0002-2005-1433 Education: 1982: Baccalaureate in Science (maturité fédérale type C).1982-1986：日内瓦大学科学学院学士学位，生物学科。1985-1986：硕士：M。Schapira教授（医学院）的实验室，在英国Laemmli教授的监督下（科学学院）：“血浆Kallikrein对人类中性粒细胞的激活。” 1990- 1993年：博士学位日内瓦大学发表的Syphar-Ilex药物研究（Versoix/San Antonio）的论文：“有关导致糖尿病相关的高胆固醇血症的机制的研究，患有实验性糖尿病的大鼠”。 2002：私人论文论文（9月23日的讲座）：“线粒体是胰岛胰岛素胞外增生的代谢信号的指挥，胰腺β细胞。”就业时间：1987- 1995年：Versoix/San Antonio的Symphar-Ilex Pharmaceutical Research Lhanderation的研究科学家。 1995-2000：Geneva Hug临床生物化学司的高级科学家（Maître-sassistant）。 2001-2006：少年小组的负责人，麦克斯·克洛塔（Max Cloetta Foundation）博士：Maîtred'Enseignementet de recherchesuppléant（MERS）， 细胞生理学和代谢，CMU，日内瓦。 2006-2011：部门副教授（教授） ，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 2011年至今：部门的完整教授 ，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 教学活动1985-1986：硕士：M。Schapira教授（医学院）的实验室，在英国Laemmli教授的监督下（科学学院）：“血浆Kallikrein对人类中性粒细胞的激活。” 1990- 1993年：博士学位日内瓦大学发表的Syphar-Ilex药物研究（Versoix/San Antonio）的论文：“有关导致糖尿病相关的高胆固醇血症的机制的研究，患有实验性糖尿病的大鼠”。2002：私人论文论文（9月23日的讲座）：“线粒体是胰岛胰岛素胞外增生的代谢信号的指挥，胰腺β细胞。”就业时间：1987- 1995年：Versoix/San Antonio的Symphar-Ilex Pharmaceutical Research Lhanderation的研究科学家。1995-2000：Geneva Hug临床生物化学司的高级科学家（Maître-sassistant）。 2001-2006：少年小组的负责人，麦克斯·克洛塔（Max Cloetta Foundation）博士：Maîtred'Enseignementet de recherchesuppléant（MERS）， 细胞生理学和代谢，CMU，日内瓦。 2006-2011：部门副教授（教授） ，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 2011年至今：部门的完整教授 ，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 教学活动1995-2000：Geneva Hug临床生物化学司的高级科学家（Maître-sassistant）。2001-2006：少年小组的负责人，麦克斯·克洛塔（Max Cloetta Foundation）博士：Maîtred'Enseignementet de recherchesuppléant（MERS），细胞生理学和代谢，CMU，日内瓦。 2006-2011：部门副教授（教授） ，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 2011年至今：部门的完整教授 ，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 教学活动细胞生理学和代谢，CMU，日内瓦。2006-2011：部门副教授（教授），分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 2011年至今：部门的完整教授 ，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 教学活动，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。2011年至今：部门的完整教授，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。 教学活动，分校生理学和代谢，大学医学中心，日内瓦。教学活动