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World File Search System适应症
s12913-021-07360-w.pdf
摘要背景：附加适应症的发展战略与药品价格修订之间的关系尚未得到深入研究。在此，我们调查了日本批准的抗癌药物的价格修订。方法：该研究基于日本 2009 年 1 月至 2020 年 3 月期间批准的抗癌药物的已发布信息。我们调查了抗癌药物的药理和监管特征与日本国民健康保险 (NHI) 价格修订的发生/不发生之间的关系。结果：在调查期间，81 种新的抗癌药物被列入 NHI 价格清单。2020 年 4 月 1 日，23 种抗癌药物的价格已从初始定价修订，21 种药物（91.3%）的价格降低。几个参数显示了药物特性和 NHI 价格修订之间的关系。附加适应症的实现和化合物类型被确定为这些关系的解释因素。定义了附加适应症概况以评估附加适应症实现方法与价格修订之间的关系。追加适应症类型为“扩大”时，药品获得 NHI 价格修订的比例最高（ P <0.001）。结论：NHI 价格修订与追加适应症的实现和化合物类型显著相关。发现追加适应症的策略会影响 NHI 价格修订的发生/不发生。关键词：抗癌药物，肿瘤学，药品价格修订，追加适应症，日本，国民健康保险药品价格
药物再利用是药物发现的当前策略
由于新适应症是基于先前的知识而建立的，因此药物开发时间大大缩短，所需的投资也大大缩短。原则上，如果发现剂量兼容性，则可以绕过大部分临床前测试、安全性评估甚至 I 期临床试验。但是，应在临床前和临床层面确认新适应症的疗效。如果怀疑药物与疾病存在相互作用，则应进行新适应症的安全性测试。
FDA 的个性化医疗
3. 批准或批准 12 种诊断检测系统的重要新适应症或扩大适应症，这些系统可以帮助将治疗定向提供给那些将受益的人，从而为那些不会受益的人节省费用和副作用。新批准的适应症包括三种新的基于血液的生物标志物检测，用于指导个性化肿瘤治疗决策。这些检测将拓展微创液体活检的领域，对于某些癌症患者来说，这可以替代组织活检。几项新批准的适应症还将推进肿瘤无关检测范式，该范式有望将个性化医疗的好处扩展到更多的癌症患者，方法是将个性化医疗定向提供给所有肿瘤表达某些生物标志物的患者，无论这些肿瘤位于身体的哪个部位。
临床政策：派姆单抗 (Keytruda)
成人适应症。** _____________ * 该适应症是根据肿瘤反应率和反应持久性在加速审批下批准的。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。 ** 该适应症是根据药代动力学数据、暴露与疗效的关系以及暴露与安全性的关系在加速审批下批准的。该剂量的继续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。 内容： I. 初步批准标准 A. 黑色素瘤 B. 非小细胞肺癌 C. 头颈部鳞状细胞癌 D. 经典霍奇金淋巴瘤 E. 原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤 F. 尿路上皮癌
古塞库单抗 (Tremfya®)
Guselkumab (Tremfya ® ) 重要提醒 我们制定医疗政策是为了向会员和医疗服务提供者提供指导。本医疗政策仅与其中描述的服务或供应有关。医疗政策的存在并非医疗政策中提及的服务（或供应）的授权、证明、福利说明或合同。为确定会员有权根据其健康计划获得的福利，必须审查会员的健康计划。如果医疗政策与健康计划或政府计划（例如 TennCare）之间存在冲突，则以健康计划或政府计划的明示条款为准。政策适应症 以下适应症（包括 FDA 批准的适应症和药典用途）被视为承保福利，前提是满足所有批准标准并且会员没有排除处方治疗。FDA 批准的适应症
中国抗癌药物价格谈判与定价
在这项观察性研究中，我们通过中国的国家医保药品目录 (NRDL) 确定了 2017 年至 2022 年期间成功谈判的抗癌药物适应症。我们排除了已列入 NRDL 的药品适应症扩展、儿科用药适应症以及缺乏相应临床试验的适应症。我们通过查阅国家药品监督管理局药品审评中心发布的审查报告或药品标签来确定纳入适应症的关键临床试验。我们根据公开的价格计算治疗成本作为结果指标，并从关键临床试验的出版物中收集了临床价值数据，包括安全性、生存率、生活质量和总体缓解率 (ORR)。使用回归分析分析了谈判前后药品成本与临床价值之间的关联。我们还研究了价格谈判是否导致给定值的治疗成本变化减少。我们纳入了 103 种抗癌药物适应症，主要用于治疗血癌、肺癌和乳腺癌，其中 76 种由随机对照试验支持，27 种由单臂临床试验支持。价格谈判后，整个样本的中位治疗费用从 34,460.72 美元（四分位距 (IQR)：19,990.49 至 55,441.66）降至 13,688.79 美元（IQR：7,746.97 至 21,750.97）（P < 0.001）。价格谈判前，生存期每延长一个月，治疗费用就会增加 3.4%（95% 置信区间 (CI) [2.1, 4.8]，P < 0.001）
基因、细胞和 RNA 治疗格局报告 2024 年第三季度...
• 在过去一年中，每个季度启动的针对非肿瘤适应症的试验比例一直呈增加趋势，从 2023 年第四季度启动的 39% 上升到上一季度启动的 51% • 然而，在研究药物研发管道时，对肿瘤学开发的关注仍然很明显，所有研发管道基因疗法中有 52% 针对至少一种肿瘤学适应症，53% 的罕见病研发管道基因疗法开发专注于肿瘤学适应症
欧盟和经合组织国家肿瘤药物的获取途径
近年来，抗癌药价格上涨导致抗癌治疗支出增加，即使是拥有公共资助医疗系统的富裕国家也面临着负担能力挑战。新药的预算影响已成为公共覆盖和报销决策的重要因素，大多数国家表示，由于药价上涨和新药数量增加，预算影响越来越重要。这使得一些国家难以快速提供抗癌药。此外，许多产品上市时，其功效和成本效益证据有限/不成熟。诸如管理准入协议 (MEA) 之类的政策正变得越来越重要，这些政策旨在解决新抗癌药/适应症的覆盖和/或定价决策的不确定性。具有高临床效益的抗癌药的报销差异很大。在具有高临床效益的乳腺癌和肺癌适应症样本中，德国报告称所有适应症均已覆盖，其次是荷兰 (92%)，保加利亚和瑞典 (均为 85%)。马耳他没有报销任何适应症，塞浦路斯和拉脱维亚报告的覆盖适应症比例很小（均为 31%）。从获得欧洲范围内的上市许可到获得国家报销/覆盖的时间范围从德国和瑞典的约 100 天或更短到塞浦路斯、拉脱维亚和立陶宛的三年以上不等。
脊髓灰质炎疫苗（灭活）（Vero 细胞来源）IMOVAX® POLIO 供应商：赛诺菲巴斯德有限公司 适应症：• 4 岁以下婴儿和儿童
特别注意事项：• 根据世界卫生组织 (WHO) 的数据，自 2016 年 4 月起，三价口服脊髓灰质炎疫苗 (OPV) 已被二价或单价 OPV 取代。为了确保能预防所有 3 种脊髓灰质炎病毒，在 2016 年 4 月 1 日或之后接种的任何 OPV 剂量均不视为常规 BC 免疫计划内的有效剂量。因此，如果有在此日期或之后接种过 OPV 的记录，则需要对任何剂量重新接种 IPV 或含 IPV 的疫苗。• WHO 建议所有提供 OPV 的国家在其疫苗接种计划中包括两剂 IPV。考虑到项目成本，这些国家可以使用皮内注射部分剂量（全量 IPV 剂量的 1/5）作为节省剂量的策略。对于有包括部分剂量 IPV (fIPV) 的记录的个人，两剂 fIPV 可视为相当于常规 BC 免疫计划中的一剂 IPV，前提是第一剂是在至少 6 周龄时接种的，两剂之间间隔至少 4 周。• 自 20 世纪 50 年代末以来，脊髓灰质炎疫苗接种已成为常规儿童免疫接种的一部分。接种过任何儿童疫苗的成年人几乎肯定接种过脊髓灰质炎疫苗。因此，可以假设大多数成年人在儿童时期接种过脊髓灰质炎疫苗，即使他们没有接种疫苗的书面记录，除非有特殊原因
