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基于 PARP 抑制剂的递送纳米系统的当前最新进展
摘要：聚（腺苷二磷酸 [ADP]–核糖）聚合酶抑制剂 (PARPi) 是首个获得临床批准的具有合成致死性的药物，正在成为癌症治疗的前沿。目前，PARPi 的口服生物利用度相当低；因此，在临床癌症治疗中有效安全地输送 PARPi 是一项重大挑战。纳米技术极大地推动了药物输送的发展。基于纳米粒子的基本特性和各种形式，药物输送系统可以延长药物循环时间、实现药物的控制释放、使药物具有主动靶向能力以及时空呈现联合治疗。此外，纳米系统不仅可以提高药物效率，还可以减少不良副作用。本综述重点介绍基于纳米粒子的 PARPi 输送策略，包括单独给药和与其他药物共同输送。我们相信纳米系统在提高 PARPi 对癌症治疗的疗效方面具有巨大潜力。
用于体内递送 CRISPR 成分的病毒载体
成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 及其伴随蛋白 (Cas9) 是目前最有效、最高效和最精确的基因组编辑技术。CRISPR/Cas9 系统的两个基本组成部分是向导 RNA (gRNA) 和 CRISPR 相关 (Cas9) 蛋白。在 CRISPR/Cas9 的治疗应用中，选择和实施安全有效的递送系统已被证明是一个重大问题。对于体内 CRISPR/Cas9 递送，病毒载体是天然专家。由于其递送效率高于其他递送方法，因此腺病毒载体 (AdV)、腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒载体 (LV) 等载体现在被广泛用作递送方法。本综述彻底研究了使用各种病毒载体作为 CRISPR/Cas9 递送手段的最新成果，以及每种病毒载体的优点和局限性。我们还讨论了克服当前限制和适应技术的未来想法。
用于基因治疗/核酸递送的非病毒载体
在19世纪，格雷戈尔·门德尔（Gregor Mendel）确定了可遗传的单元，如今被称为基因，并为新兴治疗形式奠定了一种称为基因疗法（GT）的形式。随后，从对双链DNA的描述到人类基因组项目的完成，GT已成为多种基于基因疾病的强大治疗选择。gt涉及细胞内引入核酸（NA） - 材料，用于改变宿主蛋白表达以治愈患病状态。但是，尽管正在进行近3,000次临床试验（完成或正在进行），但GT仍仅在实验阶段仍然存在。使它无法实现其真正潜力的主要挑战是将靶基因/NA传递到细胞或组织中（Ginn等，2018； Pan等，2021）。需要一个被称为“矢量”的输送系统才能在细胞内携带此类货物。传统上，由于较高的转染效率，使用了病毒或基于病毒的系统。然而，由于免疫原性，细胞毒性，非靶向插入，不足的长期研究以及非常高的成本，临床应用受到限制。在这种情况下，非病毒载体正在出现，随着绕过病毒系统致病性的更安全替代方案的相关性越来越高。基于脂质的纳米颗粒和阳离子聚合物代表有助于NA递送的常规化学物质。这种纳米/微系统是临床试验中唯一的非病毒载体，但仍因其在血清中汇总的趋势而阻碍（Pan等，2021）。在有希望的票据中，在综合共同疫苗的前所未有的全球努力中，成功实施的实施最近得到了强调。其中一些使用脂质纳米颗粒来影响疫苗本身的总体免疫调节特性，除了货物输送和保护外（Guerrini等，2022）。然而，对于其他疾病和治疗学中的可比临床应用，临床前研究阶段，类似材料，例如脂质体，poly（2-（N，N，N-二甲基氨基）甲基丙烯酸乙酯）或聚（L-赖氨酸）或聚（l-赖氨酸）仍然因降低和矛盾的结果而受到矛盾的结果，并保持了偏见，并且伴随着extragitiation，并且会导致疾病的矛盾性，并且伴随着extragitiation and extrications Hemaggrutation and hemaggglutation decornitiation and Hemaggglutiation and。 Escape（Poddar等，2019a）。因此，转染效率，货物保护和全身聚集的挑战是需要进一步改善该领域的关键领域。但是，涉及输送系统的研究文章不到1％，专注于非病毒选择。这种松弛正在拾起，作为多种新颖策略，例如独特的材料，配方和
细胞内递送 CRISPR-Cas9 RNP 以用于医疗应用
• 可以进行DNA编辑的工具 • 由Cas9蛋白和gRNA组成 • gRNA识别并切割目标序列。 • 切割的序列主要通过末端连接（NHEJ）或同源重组（HDR）进行修复 • NHEJ容易发生缺失和突变等错误→适用于基因缺失 • HDR可以根据供体DNA的设计引入所需的序列。
环糊精聚合物作为靶向抗癌化疗的递送系统
1 卡塔尼亚大学化学科学系，Viale A. Doria 6, 95125 卡塔尼亚，意大利； noemibognanni91@gmail.com （注）； alessiadistefano92@tiscali.it （广告）; ttstt.rita@live.it (RT) 2 IRCCS 圣马蒂诺综合医院，生物治疗科，L.go R. Benzi 10, 16132 热那亚，意大利； nadia.bertola@gmail.com 3 CNR晶体研究所卡塔尼亚分所，Via Paolo Gaifami 18，95126卡塔尼亚，意大利； giuseppe.pappalardo@cnr.it 4 IRCCS 圣马蒂诺综合医院，免疫学科，L.go R. Benzi 10, 16132 热那亚，意大利； fabrizio.loiacono@hsanmartino.it 5 IRCCS 圣马蒂诺综合医院，蛋白质组学和质谱科，L.go R. Benzi 10, 16132 热那亚，意大利； marco.ponassi@hsanmartino.it 6 化学系“G. Ciamician”，博洛尼亚大学母校，Via F. Selmi 2，40126 博洛尼亚，意大利； domenico.spinelli@unibo.it 7 生物系统金属化学研究校际联合会（CIRCMSB），70121 巴里，意大利 * 通信地址：maurizio.viale@hsanmartino.it (MV); gr.vecchio@unict.it （GV）
一种新型靶向药物递送系统载体
靶向药物输送，有时也称为智能药物输送，是一种通过增加活性分子的浓度将活性分子输送到目标部位并在不干扰生物环境的情况下产生所需效果的方法。该系统基于一种技术，该技术可在长时间内将精确量的活性成分输送到体内的目标患病区域。这有助于在体内维持指定的血浆和组织药物水平，从而防止药物对健康组织造成任何伤害。它在减少给药频率、使药物效果更均匀、减少副作用和减少循环药物水平波动方面具有优势。在几种囊泡药物输送系统中，脂质体比其他系统更受关注，因为它具有多种优点，如优异的化学和生物稳定性、良好的溶解能力、促进生物活性分子的细胞内输送、减少巨噬细胞的摄取以及将每种亲水性和亲脂性药物分子封装在一起。本综述的重点是讨论脂质体，特别强调药物的靶向性。
利用 DNA 进行功能性蛋白质的细胞内递送...
https://doi.org/10.26434/chemrxiv-2023-5455b-v2 ORCID：https://orcid.org/0000-0003-1728-1163 内容未经 ChemRxiv 同行评审。许可：CC BY 4.0
细胞外流体粘度增强基因递送
在基因组医学时代，转基因的递送已成为遗传疾病和癌症精确细胞疗法的组成部分1。例如，使用病毒和非病毒递送平台的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（一种用于治疗B细胞恶性肿瘤的收养细胞疗法）是在体内生产的（在体内），将CAR遗传构建体引入T细胞2。在细胞内部，将CAR基因转化为CAR蛋白，武装T细胞，能够靶向和消除癌细胞，一旦转移回体内。有效地制造了CAR T细胞和类似的细胞疗法在克服细胞递送的生物学障碍中的性能的性能方面取决于3。输送平台及其封装的货物被细胞通过内吞作用4捕获4。这些途径已被证明对生物物理线索敏感，例如剪切应力，细胞外基质刚度和生理环境中的液压敏感5-7。现在，在自然化学工程中报告，硕士，Zhu和同事将细胞外流体粘度确定为介导
纳米医学的进展用于精确胰岛素递送
1坎帕尼亚卢吉·范维特利大学高级医学和外科科学系，80138，那不勒斯2 Biology, College of Science and Technology, Sbarro Institute for Cancer Research and Molecular Medicine, Temple University, Philadelphia, PA 19122, USA 5 Division of Cardiology, Department of Medical Translational Sciences, University of Campania Luigi Vanvitelli, 80138 Naples, Italy 6 Independent Researcher, 81024 Maddaloni, Italy 7 Department of Medicine and Health Sciences “Vincenzo Tiberio”, degli Studi del Molise Univers，意大利Campobasso 86100 *通信：alfredo.caturano@unicampania.it;电话。： +39-3338616985†这些作者对这项工作也同样贡献。