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细胞内递送 CRISPR-Cas9 RNP 以用于医疗应用
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细胞内递送 CRISPR-Cas9 RNP 以用于医疗应用

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• 可以进行DNA编辑的工具 • 由Cas9蛋白和gRNA组成 • gRNA识别并切割目标序列。 • 切割的序列主要通过末端连接（NHEJ）或同源重组（HDR）进行修复 • NHEJ容易发生缺失和突变等错误→适用于基因缺失 • HDR可以根据供体DNA的设计引入所需的序列。

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