机构名称：
¥ 1.0
摘要：近年来，序列特异性成簇的规律间隔短回文重复序列（CRISPR）-CRISPR 相关（Cas）系统已广泛应用于各种细胞类型和生物体的基因组编辑。最发达和最广泛使用的 CRISPR-Cas 系统 CRISPR-Cas9 已从原理验证研究中受益，以更好地了解与药物吸收和处置相关的基因的功能。基因组规模的 CRISPR-Cas9 敲除（KO）筛选研究还有助于鉴定新基因，这些基因的缺失会改变药物跨生物膜的渗透性，从而调节药物的功效和安全性。与传统的异质表达模型或其他基因组编辑技术相比，CRISPR-Cas9 基因操作技术具有显著的优势，包括设计简便、成本低、更高的靶向 DNA 切割活性和多路复用能力，这使得更准确、更有效地研究膜蛋白与药物之间的相互作用成为可能。然而，CRISPR-Cas9 基因编辑的许多机制问题和挑战尚未解决，从脱靶效应到大规模基因改变。本综述将介绍 CRISPR-Cas9 在哺乳动物基因组编辑中的机制，以及 CRISPR-Cas9 在研究药物递送障碍方面的应用。
应用 CRISPR-Cas9 系统研究药物输送的生物屏障
主要关键词
相关文件推荐
