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¥ 1.0

对于初始治疗,需要满足以下所有条件: o 以下两项条件:  诊断为伴有多发性神经病的 hATTR 淀粉样变性  证明患者具有致病性 TTR 突变(例如 V30M)并且 o 证明以下之一:  患者基线多发性神经病残疾 (PND) 评分 ≤ IIIb  患者基线家族性淀粉样多发性神经病 (FAP) 第 1 或 2 期  患者基线神经病变损伤评分 (NIS) ≥ 5 且 ≤ 130  患者基线 Karnofsky 体能状态 (KPS) 评分≥ 60% 并且 o 出现该疾病的临床体征和症状(例如周围感觉运动性多发性神经病、自主神经病变、运动残疾等);并且 o 患者未接受过肝移植;并且 o 以下之一:  对于 Amvuttra,患者未同时接受以下任何一种治疗:

RNA 靶向疗法(Amvuttra® 和 Onpattro®)

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