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虽然几种基因编辑蛋白可以有效地切割原代人类细胞中的各种靶标,但这些数据表明,新型 NoveSlice 基因编辑内切酶对靶标染色质环境的敏感性比等效 TALEN 对更高。潜在有害的脱靶效应风险限制了基因编辑技术的临床转化。在基因组不可接近区域中活性降低的基因编辑内切酶可以表现出更少的脱靶效应,因此可以成为开发基因编辑疗法的有力工具。我们在此介绍了一种新型基因编辑内切酶,它对靶标染色质环境表现出更高的敏感性。NoveSlice 可以作为开发新型精准药物(包括体内基因编辑疗法)的重要工具。
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