抗癌药物是否需要特殊处理?大多数新型抗癌药物都适用于治疗预期寿命缩短且治疗需求未得到满足的患者。如果新的治疗方案具有重要益处,公众和患者都支持为针对这些人群的新疗法提供特殊资金(MacLeod、Harris 和 Mahal,2016 年)。然而,由于支持抗癌药物进入市场的证据基础有限,其治疗益处往往不确定。在过去二十年中,大多数抗癌药物都受益于 FDA 的加速开发和审查计划。根据这些计划批准的药物可以更快地进入市场,但代价是数据不够完整。2015 年至 2017 年期间,支持 FDA 批准抗癌药物的临床试验中,只有大约一半是随机的,5% 有活性对照组,80% 以替代指标作为主要终点(Zhang et al.,2020 年)。