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Tauopathies 是一组超过 20 种临床病理神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病 (AD)，最常见的痴呆类型，进行性核上性麻痹，皮克病，皮层基底节变性等。Tauopathies 的定义是神经退行性和受影响大脑区域中存在 tau 聚集体。有趣的是，区域 tau 聚集负担与临床表型相关并可预测认知状态。MAPT 基因中的常染色体显性突变会导致 tau 沉积和临床 FTD 综合征，伴有认知、行为和运动障碍。MAPT 基因内或周围的多态性也与其他蛋白质病（包括突触核蛋白病）密切相关。总之，这些发现表明 tau 在神经退行性和蛋白质病中起着关键作用，支持了这样一种观点，即针对 tau 的方法可以改变疾病，并在减缓或逆转疾病进展方面带来具有临床意义的益处。越来越多的人体临床试验正在验证这一假设。本文根据公开披露的信息回顾了临床试验中测试的 tau 靶向疗法以及目前正在积极开发的药物。我们根据这些试验所针对的潜在致病机制描述了这些试验的治疗方法。
靶向 tau：临床试验和新型治疗方法
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