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原发性免疫缺陷病 (PID) 是一组罕见疾病,当免疫系统的某些成分(主要是细胞和/或蛋白质)无法正常工作时就会发生。PID 患者更容易感染,抵抗感染的能力也更差,需要终生管理以支持他们的免疫系统。他们的免疫系统工作方式也可能发生变化,使他们容易患上自身免疫性疾病和自身炎症性疾病,或严重的过敏和恶性肿瘤。当无法治愈时,PID 患者的治疗目的是控制疾病并通过抗感染预防和/或免疫球蛋白 (Ig) 替代疗法来预防或治疗感染。最近,已经开发出用于治疗 PID 的新靶向疗法,包括生物制剂和小分子药物。以下部分解释了什么是靶向疗法以及这些药物可能用于哪些 PID。

PID 的靶向治疗

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