所有药物都存在不良副作用或毒性的风险。据推测，所有毒性都是药理活性的结果，无论是夸大的一级药理作用（即对预期位置的预期靶标产生过度影响）、二级药理作用（即对非预期位置的预期靶标产生影响）还是三级药理作用（即对非预期靶标产生影响，也称为“脱靶”效应）。分子靶标和位置可能是已知的，也可能是未知的，但在每种情况下，药理作用都与药物对靶标的结合有关。作用的大小反映了靶标部位的药物浓度（“受体理论”和“靶标浓度策略”，参见 Rang 2006 和 Holford 1995）。虽然这些原理最初是针对小分子假设的，但它们也可以应用于大分子，并且原则上可以应用于新兴的治疗类别，如抗体-药物偶联物、核酸等。因此，通过量化剂量、暴露和反应之间的关系，可以根据所施用的剂量预测药理作用。