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对于体内基因治疗，我们预计进展将由心脏等新靶组织、免疫方案、基因调控、非病毒传递和合成生物学的成功推动。例如，Rocket Pharma 展示了心脏基因治疗的首批成功案例之一，其在 Danon 病方面的数据为阳性，这可能会推动对 Tenaya Therapeutics 等私营公司的投资兴趣。在基因调控方面，我们注意到 MeiraGTx 可能会在 2021 年发布其基因调控平台的体内临床前数据，该技术可用于使人体成为一系列成熟生物制剂的工厂。在非病毒基因治疗方面，Generation Bio 的估值正在升至 20 亿美元，而 enGene 等私营公司仍准备上市。从长远来看，我们预计会看到对合成生物学（例如转基因工程）的投资。
2020：再生医学的发展与复原力
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