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▪ 1 型 SMA 是最常见的类型,影响 6 个月以下的婴儿。患者会感到严重虚弱,无法独自坐立。他们还可能出现呼吸困难和吞咽困难,头部控制能力差。如果不进行治疗,许多患者可能因呼吸衰竭而无法活过 2 岁。

脊髓性肌萎缩症的药物治疗

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