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基因药物是利用人类细胞或细胞内存在的遗传物质(如 DNA 和 RNA)创造的疗法。基因药物是一类旨在解决疾病根本原因的新型药物。我们不是治疗疾病的症状,而是针对根本原因,这可能会改变或治愈疾病。基因药物可用于治疗一系列遗传疾病,包括更常见的疾病,如癌症或其他罕见疾病,这些疾病影响不到 20 万美国人。
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