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急性髓系白血病 (AML) 在临床和遗传学上是一种异质性疾病，其特征是异常造血祖细胞的克隆扩增。精准医疗的基因组方法已被用于指导针对 AML 患者亚群的靶向治疗，例如，针对 IDH1/2 突变患者使用 IDH 抑制剂，针对 FLT3 突变患者使用 FLT3 抑制剂。虽然针对基因突变的下一代测序已经改善了治疗结果，但由于可操作靶点的普及率低，只有一小部分 AML 患者受益。近年来，采用较新的功能技术进行定量表型分析和患者衍生的化身模型，增强了广义功能精准医疗方法的潜力。然而，功能方法需要对多个变量（例如功能参数、药物暴露时间和药物浓度）进行严格的标准化，以便进行体外预测。在这篇综述中，我们首先总结了用于 AML 治疗的基因组和功能治疗生物标志物，然后总结了与这些方法相关的挑战，最后总结了加强精准医疗实施的未来策略。
急性髓系白血病的治疗生物标志物
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