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最近，ASO 疗法被发现可有效治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)，这种疾病影响着近 6,000 名儿童中的 1 名。7 在开发 ASO 之前，许多患有严重 SMA 突变的个体活不过两岁。8 为这个群体开发 ASO 表明投资治疗罕见疾病具有巨大潜力，并强调确保持续投资、研究和获得这些治疗的重要性。
IRA、PDABS 和孤儿药：
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