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Tenaya 开发了一种基因疗法，旨在从单个腺相关病毒 (AAV) 载体传递 Cas9 和 PLN-R14del 特异性 sgRNA。我们首先在患者特异性人类 iPSC 衍生心肌细胞 (iPSC-CM) 中测试了我们的基因编辑疗法，发现它可以精确高效地编辑 PLN-R14del 等位基因，而不会影响野生型 PLN 等位基因。我们进一步在特征明确的小鼠模型中测试了不同剂量的 PLN-R14del 基因编辑疗法，发现 PLN-R14del 小鼠的心脏功能恢复到接近野生型水平。我们的临床前结果表明 PLN-R14del 基因编辑可能是 PLN-R14del 相关心肌病的一种有前途的疗法。
PLN 中 R14del 突变的基因编辑可挽救 PLN-R14del 相关心肌病
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