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总体而言，Casgevy™ 的目标是通过一次性治疗改善贫血并实现输血独立性。Casgevy™ 提供基因编辑技术来减少 BCL11A 表达，该基因负责抑制γ珠蛋白和功能性胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生。为了帮助身体为治疗做好准备，应在 Casgevy™ 给药前 15 天内进行预处理，包括骨髓消融/化疗和动员疗法。在开始骨髓消融治疗之前，应考虑预防癫痫发作。报告的最常见副作用是粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症和食欲下降，以及中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血和淋巴细胞减少症。可能需要常规随访实验室工作、监测、感染预防和血细胞支持——可能是长期的。
Zynteglo® 和 Casgevy
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