许多神经系统疾病都存在潜在的代谢或线粒体缺陷,这些缺陷要么直接导致疾病的病理生理,要么对疾病的病理生理学有重大影响。Cerecin 专注于开发针对这些代谢目标的药物,是该领域的先驱公司之一。通过此次从波士顿科学公司收购,Cerecin 现在拥有五个项目和三种神经代谢产品。Cerecin 的主要候选药物是 CER-0001,即三辛普林。CER-0001 是一种专有的结构化脂质口服制剂,可作为酮体的前体药物。在大脑代谢不足的情况下,线粒体会利用 β-羟基丁酸来增强 ATP 生成,减少活性氧,减少神经炎症,最终降低代谢负担。CER-0001 目前正进入轻度至中度阿尔茨海默病的 3 期临床试验,并处于偏头痛和婴儿痉挛的 2/3 期临床试验计划阶段。